Sarepta Therapeutics, Inc. ha anunciado que ha presentado una solicitud de licencia biológica (BLA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para la aprobación acelerada del SRP-9001 (moxeparvovec delandistrogénico) para tratar a pacientes ambulantes con distrofia muscular de Duchenne. El SRP-9001 es una terapia génica en investigación para la Duchenne que se está desarrollando en
en colaboración con Roche. La BLA es presentada para la aprobación acelerada basada en la expresión de la proteína distrofina SRP-9001, una versión interna acortada y funcional de la distrofina, como un punto final sustituto razonablemente probable para predecir el beneficio clínico. Entre otras cosas, la BLA se basa en resultados preclínicos, biomarcadores y clínicos funcionales positivos. En los ensayos clínicos, el SRP-9001 demostró resultados positivos en múltiples puntos temporales, incluyendo uno, dos y cuatro años después del tratamiento, además de un perfil de seguridad consistente. La BLA presentada para el SRP-9001 incluye datos de eficacia y seguridad de los estudios SRP-9001-101, SRP-9001-102, SRP-9001-103 (también conocido como ENDEAVOR), así como un análisis integrado de estos tres estudios clínicos en el que se comparan los resultados funcionales con un control externo (CE) emparejado por puntuación de propensión. La cuantificación de la expresión de la proteína SRP-9001 se mide mediante western blot y se apoya en la inmunofluorescencia, y la eficacia se apoya además en el biomarcador y en el beneficio funcional clínico medido por la North Star Ambulatory
Assessment (NSAA) y las pruebas secundarias cronometradas. Sarepta ha propuesto su estudio EMBARK (Estudio SRP-9001-301), totalmente inscrito, como estudio confirmatorio posterior a la comercialización para apoyar la aprobación acelerada. EMBARK es un ensayo clínico global, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. El criterio de valoración primario de EMBARK es la evaluación del cambio en la puntuación total de NSAA desde el inicio hasta la semana 52 en comparación con el placebo.