Sarepta Therapeutics presenta la solicitud de licencia biológica del Srp-9001 para el tratamiento de pacientes ambulantes con distrofia muscular de Duchenne
29 de septiembre 2022 a las 14:30
Comparte
Sarepta Therapeutics, Inc. ha anunciado que ha presentado una solicitud de licencia biológica (BLA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para la aprobación acelerada del SRP-9001 (moxeparvovec delandistrogénico) para tratar a pacientes ambulantes con distrofia muscular de Duchenne. El SRP-9001 es una terapia génica en investigación para la Duchenne que se está desarrollando en en colaboración con Roche. La BLA es presentada para la aprobación acelerada basada en la expresión de la proteína distrofina SRP-9001, una versión interna acortada y funcional de la distrofina, como un punto final sustituto razonablemente probable para predecir el beneficio clínico. Entre otras cosas, la BLA se basa en resultados preclínicos, biomarcadores y clínicos funcionales positivos. En los ensayos clínicos, el SRP-9001 demostró resultados positivos en múltiples puntos temporales, incluyendo uno, dos y cuatro años después del tratamiento, además de un perfil de seguridad consistente. La BLA presentada para el SRP-9001 incluye datos de eficacia y seguridad de los estudios SRP-9001-101, SRP-9001-102, SRP-9001-103 (también conocido como ENDEAVOR), así como un análisis integrado de estos tres estudios clínicos en el que se comparan los resultados funcionales con un control externo (CE) emparejado por puntuación de propensión. La cuantificación de la expresión de la proteína SRP-9001 se mide mediante western blot y se apoya en la inmunofluorescencia, y la eficacia se apoya además en el biomarcador y en el beneficio funcional clínico medido por la North Star Ambulatory Assessment (NSAA) y las pruebas secundarias cronometradas. Sarepta ha propuesto su estudio EMBARK (Estudio SRP-9001-301), totalmente inscrito, como estudio confirmatorio posterior a la comercialización para apoyar la aprobación acelerada. EMBARK es un ensayo clínico global, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. El criterio de valoración primario de EMBARK es la evaluación del cambio en la puntuación total de NSAA desde el inicio hasta la semana 52 en comparación con el placebo.
Comparte
Acceder al artículo original.
Aviso legal
Aviso legal
Póngase en contacto con nosotros para cualquier solicitud de corrección
Sarepta Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase comercial. La empresa se centra en ayudar a los pacientes mediante el descubrimiento y el desarrollo de terapias dirigidas al ácido ribonucleico (ARN), terapia génica y otras modalidades terapéuticas genéticas para el tratamiento de enfermedades raras. Ha desarrollado múltiples productos aprobados para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) y está desarrollando candidatos terapéuticos potenciales para una serie de enfermedades y trastornos, como la Duchenne, las distrofias musculares de cinturas y otros trastornos neuromusculares y relacionados con el sistema nervioso central (SNC). Ha desarrollado y comercializado cuatro productos aprobados para el tratamiento de la Duchenne: EXONDYS 51 (eteplirsen), Inyección (EXONDYS 51), VYONDYS 53 (golodirsen) Inyección (VYONDYS 53), AMONDYS 45 (casimersen) Inyección (AMONDYS 45), y ELEVIDYS. Su cartera de proyectos incluye aproximadamente 40 programas en diversas fases de descubrimiento, desarrollo preclínico y clínico.
Sarepta Therapeutics presenta la solicitud de licencia biológica del Srp-9001 para el tratamiento de pacientes ambulantes con distrofia muscular de Duchenne