Sarepta dice que su fármaco experimental para Duchenne es más eficaz que el medicamento más antiguo
29 de enero 2024 a las 13:12
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Sarepta Therapeutics dijo el lunes que un ensayo de fase media mostró que su fármaco experimental producía niveles más altos de una proteína específica deficiente en algunos pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno de desgaste muscular, que su fármaco más antiguo Exondys 51. (Reportaje de Leroy Leo en Bengaluru; Edición de Shailesh Kuber)
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Sarepta Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase comercial. La empresa se centra en ayudar a los pacientes mediante el descubrimiento y el desarrollo de terapias dirigidas al ácido ribonucleico (ARN), terapia génica y otras modalidades terapéuticas genéticas para el tratamiento de enfermedades raras. Ha desarrollado múltiples productos aprobados para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) y está desarrollando candidatos terapéuticos potenciales para una serie de enfermedades y trastornos, como la Duchenne, las distrofias musculares de cinturas y otros trastornos neuromusculares y relacionados con el sistema nervioso central (SNC). Ha desarrollado y comercializado cuatro productos aprobados para el tratamiento de la Duchenne: EXONDYS 51 (eteplirsen), Inyección (EXONDYS 51), VYONDYS 53 (golodirsen) Inyección (VYONDYS 53), AMONDYS 45 (casimersen) Inyección (AMONDYS 45), y ELEVIDYS. Su cartera de proyectos incluye aproximadamente 40 programas en diversas fases de descubrimiento, desarrollo preclínico y clínico.
SAREPTA THERAPEUTICS, INC. 
