Senhwa Biosciences, Inc. ha anunciado la presentación del IND a la FDA estadounidense para el estudio de fase I/II del silmitasertib en niños/adultos jóvenes con tumores sólidos refractarios recidivantes. Se ha observado una elevada actividad de la CK2 en varios cánceres pediátricos, como el neuroblastoma, el sarcoma de Ewing, el rabdomiosarcoma, el osteosarcoma, el meduloblastoma y el liposarcoma. Un estudio reciente ha demostrado que la CK2 es una de las quinasas clave que resulta esencial para mantener la estabilización de la proteína MYCN, el motor oncogénico del neuroblastoma.

En vista de la actividad antitumoral del inhibidor de la CK2, el Consorcio de Investigación del Cáncer Infantil Beat de la Universidad Estatal de Pensilvania considera que el silmitasertib (CX-4945) tiene un alto potencial terapéutico para tratar los cánceres pediátricos. Este estudio de fase I/II está financiado por la Fundación Four Diamonds, y Senhwa Biosciences proporciona el fármaco en investigación, Silmitasertib (CX-4945). El neuroblastoma es el tipo de tumor maligno sólido más frecuente en niños, aparte de los tumores cerebrales y los linfomas.

Más del 90% de los casos se diagnostican antes de los 5 años. Debido a su rápido crecimiento, el neuroblastoma puede invadir fácilmente la médula ósea, los huesos, el hígado, los tejidos blandos, los ganglios linfáticos distantes, el cerebro y la piel. El 70% de los pacientes ya tienen enfermedad metastásica cuando aparecen los síntomas, y la tasa de supervivencia a 20 años sólo ronda el 30%. En EE.UU. se producen entre 700 y 800 nuevos casos cada año, lo que representa alrededor del 6% de los cánceres infantiles y cumple la definición de enfermedad rara.

Senhwa Biosciences tiene previsto solicitar la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) y la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPD) para el Silmitasertib (CX-4945) para el tratamiento del neuroblastoma. Si se conceden estas designaciones y el fármaco se comercializa con éxito, la empresa obtendría un Vale de Revisión Prioritaria (PRV). El titular de un PRV puede designar cualquier futura solicitud de medicamento humano para que reciba una revisión prioritaria, acortando potencialmente el tiempo de revisión a 6 meses, lo que podría acelerar los plazos para que la empresa (o sus socios) introduzcan otros productos en el mercado.

El diseño del ensayo clínico también incluye el sarcoma de Ewing y el osteosarcoma, que son cánceres óseos pediátricos comunes con mal pronóstico, lo que representa necesidades médicas no cubiertas. El ensayo clínico se lleva a cabo en dos fases: la primera se centra en establecer la seguridad y dosificación del silmitasertib (CX-4945) en pacientes pediátricos con tumores sólidos en recaída o refractarios, mientras que la segunda evalúa su eficacia y potencial como opción terapéutica novedosa. Los detalles del diseño del ensayo son los siguientes: Título del estudio: Ensayo de fase I/II iniciado por el investigador (IIT) de silmitasertib (CX-4945) en combinación con quimioterapia para el tratamiento de tumores sólidos pediátricos y adolescentes en recaída o refractarios.

Inscripción: El plan inicial es para 59 pacientes (18 en fase I, 41 en fase II). Si hay beneficios clínicos iniciales, la Fundación Four Diamonds patrocinará un ensayo de seguimiento de 55 pacientes con sarcoma de Ewing comprando el fármaco a la empresa. Régimen de tratamiento: Todos los sujetos recibirán ciclos de 21 días de Silmitasertib dos veces al día combinados con quimioterapia.

Objetivos primarios: Escalada de dosis de fase I: Determinar la seguridad del Silmitasertib (CX-4945) en combinación con quimioterapia en niños con tumores sólidos en recaída/refractarios, incluidos neuroblastoma, sarcoma de Ewing y osteosarcoma; hallar la dosis recomendada de fase 2 (RP2D). Fase II: Evaluar la tasa de respuesta global (TRG) del silmitasertib (CX-4945) en cohortes de neuroblastoma y sarcoma de Ewing en recaída/refractarios. El Beat Childhood Cancer Research Consortium es una alianza de investigación y tratamiento del cáncer pediátrico de renombre mundial, formada por científicos y clínicos de las principales instituciones norteamericanas de investigación médica y hospitales infantiles, con una red de más de 50 hospitales en EE UU.

Se centran en la realización de ensayos clínicos y colaboraciones internacionales para llevar esperanza a los niños con cánceres resistentes al tratamiento o recidivantes, y anteriormente han ayudado a obtener la aprobación de tratamientos para el neuroblastoma recidivante de alto riesgo. A pesar de los avances médicos y tecnológicos, la tasa mundial de mortalidad por cáncer infantil y adolescente sigue siendo elevada, con más de 80.104 niños que morirán de cáncer en 2020 en todo el mundo. Sólo en EE.UU., una media de 1.600 niños mueren de cáncer cada año, lo que subraya la urgente necesidad de tratamientos oncológicos más eficaces.

El resultado de un único ensayo clínico no refleja el éxito o el fracaso del desarrollo y lanzamiento de nuevos fármacos en el futuro. Los inversores deben hacer juicios e inversiones prudentes.