Sernova Corp. ha anunciado datos provisionales positivos actualizados de su ensayo clínico de fase 1/2 en curso del sistema Cell Pouch en pacientes con diabetes tipo 1 (T1D) y desconocimiento grave de la hipoglucemia. Los nuevos datos del estudio, dirigido por el Dr. Piotr Witkowski, de la Universidad de Chicago, se presentaron durante una ponencia oral en el podio de las 83ª Sesiones Científicas de la Asociación Americana de Diabetes (ADA), el 24 de junio de 2023 en San Diego, California.

En la presentación se habló de los once primeros pacientes inscritos en dos cohortes del ensayo clínico que evalúa Cell Pouch en combinación con islotes pancreáticos y se reconfirmó la seguridad de Cell Pouch hasta más de 4 años después del implante. Durante el ensayo, la función de los islotes trasplantados se mide mediante los niveles de glucosa en sangre, el uso de insulina por parte del paciente y el péptido C en suero, una medida de la secreción de insulina de los islotes. Hasta la fecha, 5 pacientes de la primera cohorte de 6 sujetos que han completado la implantación de Cell Pouch, el trasplante de islotes a Cell Pouch y la infusión suplementaria de islotes en la vena porta, siguen experimentando independencia de la insulina durante periodos que oscilan entre 6 meses y más de 3 años.

El sexto paciente de la primera cohorte ha completado recientemente los trasplantes de islotes definidos por el protocolo y está a la espera de que se evalúe la función de su injerto de islotes. Además, se proporcionaron actualizaciones para la segunda cohorte con la Bolsa Celular de 10 canales recientemente implantada, con una capacidad de trasplante superior en más de un 50% al sistema anterior de 8 canales. Cinco de los 7 pacientes que cumplían los criterios de elegibilidad para el ensayo han sido inscritos en la segunda cohorte e implantados con el Cell Pouch de mayor capacidad.

Tres de los 5 pacientes inscritos en la segunda cohorte han recibido cada uno un primer trasplante de islotes en sus Cell Pouch implantadas. El primer paciente evaluable de la segunda cohorte ha demostrado niveles persistentes de péptido C en ayunas y estimulados en suero tras un único trasplante de islotes en la Cell Pouch de 10 canales prevascularizada. La implantación quirúrgica a largo plazo de la Bolsa Celular sigue siendo bien tolerada con un perfil de seguridad favorable en los pacientes que reciben Bolsas Celulares de 8 o 10 canales.

Â- Cinco de los 6 pacientes de la primera cohorte lograron la independencia de la insulina tras trasplantes suplementarios de islotes a través de la vena porta que estaban por debajo de la dosis típica de islotes intraportal, lo que indica que la función del injerto de islotes en la Bolsa Celular de 8 canales está favoreciendo el control continuo de la glucosa. Â- La evaluación histológica de las Bolsas Celulares centinela extirpadas a los =90 días postrasplante reveló islotes funcionales supervivientes en 5 de los 6 pacientes de la primera cohorte. Â- Los 5 pacientes de la primera cohorte que han logrado la independencia de la insulina han permanecido cada uno libre de terapia con insulina endógena desde 6 meses hasta más de 3 años.

El sexto paciente de la primera cohorte ha completado recientemente los trasplantes de islotes definidos por el protocolo y está a la espera de su próxima evaluación del injerto de islotes. Â- En la segunda cohorte, 5 de los 7 pacientes previstos ya están inscritos e implantados con las bolsas de células de mayor capacidad. Tres de los 5 pacientes han recibido su primera dosis de islotes pancreáticos trasplantados a Cell Pouch.

Â- Un paciente de la segunda cohorte ha demostrado niveles séricos persistentes de péptido C tras un único trasplante de islotes en Cell Pouch de 10 canales. El primer paciente de la segunda cohorte desarrolló una neutropenia persistente que requirió el cese de la inmunoterapia. El tercer paciente está a la espera de su primera evaluación del injerto de islotes.

Se esperan más datos de la segunda cohorte del ensayo clínico en la segunda mitad de 2023.