Silence Therapeutics plc

Silence Therapeutics plc es una empresa de biotecnología con sede en el Reino Unido. La empresa se centra en el descubrimiento y desarrollo de moléculas que incorporan ácido ribonucleico de interferencia corta (ARNi) para inhibir la expresión de genes diana en la patología de enfermedades con necesidades médicas no cubiertas. Sus moléculas de ARNsi están diseñadas para aprovechar el mecanismo natural del organismo de interferencia del ARN (ARNi), mediante la unión específica y la degradación del ARN mensajero (ARNm), moléculas que codifican proteínas específicas asociadas a la enfermedad en una célula. La plataforma mRNAi GOLD (GalNAc Oligonucleotide Discovery) de la empresa es una plataforma de medicamentos de ingeniería de precisión diseñados para atacar genes asociados a enfermedades en el hígado. Sus productos candidatos de propiedad exclusiva incluyen el SLN360, para la necesidad no cubierta de reducir el riesgo cardiovascular en personas que nacen con niveles elevados de lipoproteína (a) y el SLN124, para afecciones hematológicas raras, como la talasemia, el síndrome mielodisplásico (SMD) y la policitemia vera (PV).