Silence Therapeutics plc presentó los datos de un análisis de su estudio APOLLO de fase 1 de dosis única de SLN360, un ácido ribonucleico de interferencia corta (osiRNAo) en investigación, en adultos sanos con lipoproteína(a) alta (oLp(a)o), un factor de riesgo genético clave para las enfermedades cardíacas, en la Reunión Anual de la Asociación Americana del Corazón (oAHAo) de 2022. En los dos primeros grupos de dosis única de SLN360 (300 mg y 600 mg), la mediana de las reducciones de Lp(a) promediadas en el tiempo durante 150 días superó el 80%. En el día 365, algunos participantes seguían mostrando una reducción sustancial de la Lp(a) hasta aproximadamente el 50% del valor inicial.

Además, los datos de extensión hasta el día 365 no mostraron nuevos hallazgos de seguridad relacionados con el fármaco en ninguno de los grupos de dosis. La seguridad primaria, la tolerabilidad y los efectos de reducción de la Lp(a) del estudio APOLLO de dosis única se presentaron a principios de este año y se publicaron en el Journal of the American Medical Association (oJAMAo). En el ensayo, los participantes que recibieron dosis únicas de SLN360 (300 mg o 600 mg) experimentaron reducciones máximas medias del 96% y el 98% respectivamente.

Se calcula que la Lp(a) elevada afecta hasta al 20% de la población mundial y es un factor de riesgo independiente y conocido de las enfermedades cardiovasculares. No existen medicamentos aprobados que reduzcan selectivamente la Lp(a). Silence está evaluando el SLN360 en la parte de dosis múltiples del estudio de fase 1 APOLLO en pacientes con enfermedad cardiovascular aterosclerótica estable (oASCVDo) y Lp(a) elevada.

La empresa tiene previsto iniciar el estudio SLN360 de fase 2 sobre la ASCVD en el segundo semestre de 2022, a la espera de las discusiones reglamentarias. La lipoproteína(a), conocida como Lp(a) de forma abreviada, es una partícula fabricada por el hígado, que se compone de colesterol, grasas y proteínas. La mayoría de las personas tienen algo de Lp(a) en su cuerpo, pero aproximadamente 1 de cada 5 personas tiene niveles elevados de Lp(a), debido a una variación genética específica en su ADN.

La mayoría de las personas desconocen si tienen una Lp(a) elevada. Las personas que viven con Lp(a) elevada tienen un mayor riesgo de desarrollar enfermedades cardíacas tempranas, ataques cardíacos y accidentes cerebrovasculares. La mayoría de las pruebas de colesterol estándar no incluyen actualmente la detección de la Lp(a).

Los medicamentos actuales que se utilizan para reducir otros niveles de lípidos en la sangre no tienen un efecto significativo sobre la Lp(a) y son menos eficaces en general en las personas con niveles elevados de Lp(a).