SpringWorks Therapeutics, Inc. ha anunciado que la empresa ha completado la presentación de una solicitud de nuevo fármaco (NDA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para el mirdametinib, un inhibidor de MEK en fase de investigación, para el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos con neurofibromatosis tipo 1 asociada a neurofibromas plexiformes (NF1-PN). La presentación de la NDA incluye datos del ensayo pivotal de fase 2b ReNeu, que evaluó el mirdametinib en pacientes = 2 años de edad con NP asociados a NF1 que causan una morbilidad significativa. Los resultados se presentaron en una ponencia oral en la Reunión Anual 2024 de la Sociedad Americana de Oncología Clínica y demostraron que el tratamiento con mirdametinib dio lugar a tasas de respuesta objetiva significativas confirmadas por una revisión central independiente ciega, respuestas profundas y duraderas, mejoría del dolor y de la calidad de vida relacionada con la salud, así como un perfil de seguridad manejable tanto en la cohorte adulta como en la pediátrica.

La FDA y la Comisión Europea han concedido la designación de medicamento huérfano al mirdametinib para el tratamiento de la NF1. La FDA también ha concedido la designación de Vía Rápida para el tratamiento de pacientes = 2 años de edad con NF1-PN que progresan o causan una morbilidad significativa y la designación de Enfermedad Pediátrica Rara para el tratamiento de la NF1. En el segundo semestre de 2024, SpringWorks también tiene previsto presentar una solicitud de autorización de comercialización (MAA) ante la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para el mirdametinib para el tratamiento de niños y adultos con NF1-PN.