Stealth BioTherapeutics Corp. anunció la presentación de nuevos datos preclínicos del SBT-272 en el Simposio de Bioquímica Mitocondrial en la Salud y la Enfermedad celebrado en Breckenridge, CO, y la dosificación del primer sujeto en su ensayo clínico de fase 1 del SBT-272. Los nuevos datos demostraron mejoras conductuales y metabólicas con el SBT-272 en un modelo de ratón de la enfermedad de Huntington. En el estudio, los ratones fueron tratados durante hasta 8 semanas con SBT-272 diario y mostraron una mejora significativa de la función motora en comparación con los ratones tratados con un vehículo. Los ratones tratados con SBT-272 también mostraron una mejora del metabolismo en múltiples regiones cerebrales de los animales enfermos, evaluada in vivo mediante imágenes PET. El ensayo clínico de fase 1 es un estudio de seguridad doblemente ciego y controlado con placebo en el que se inscriben hasta 64 sujetos sanos en múltiples cohortes. El SBT-272 se administrará mediante inyección subcutánea. Como objetivo primario, el estudio evaluará la seguridad y la tolerabilidad de las dosis únicas y múltiples ascendentes del SBT-272. Los objetivos secundarios incluyen un análisis del perfil farmacocinético del SBT-272 y la identificación del rango de dosis adecuado para las pruebas de la fase 2.