Stealth BioTherapeutics Corp. anunció la presentación de nuevos datos preclínicos del SBT-272 que demuestran una mejora funcional en las neuronas motoras superiores con patología TDP-43, que desempeña un papel importante tanto en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) como en la demencia frontotemporal (DFT). Los datos se presentaron en el Simposio de Neurodegeneración de Keystone, CO, celebrado del 5 al 9 de junio de 2022.

Está en marcha un estudio de fase 1 para evaluar la seguridad y la tolerabilidad del SBT-272 en voluntarios sanos. El SBT-272 mejoró significativamente la integridad estructural mitocondrial y la motilidad en las neuronas motoras superiores con el mutante TDP-43 (A315T). Estas mejoras en la salud mitocondrial se asociaron a la mejora del crecimiento de los axones, un indicador clave de la mejora de la salud neuronal.

El efecto del SBT-272 sobre el crecimiento de los axones fue superior al de la edaravona (aprobada para el tratamiento de la ELA) y al del AMX0035 (NDA en revisión por la FDA). La administración crónica in vivo del SBT-272 redujo la degeneración de las neuronas motoras superiores y la neuroinflamación en la corteza motora del modelo de ratón prp-hTDP-43A315T-UeGFP de la ELA. En conjunto, estos datos apoyan una mayor investigación del SBT-272 como tratamiento potencial para la ELA con patología TDP-43.