Syndax Pharmaceuticals anuncia que el ensayo pivotal AUGMENT-101 de revumenib en la leucemia aguda KMT2Ar recidivante/refractaria alcanza el criterio de valoración principal y el análisis provisional establecido
02 de octubre 2023 a las 13:00
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Syndax Pharmaceuticals anunció datos de primera línea positivos del análisis conjunto definido por el protocolo del ensayo pivotal AUGMENT-101 de revumenib, un inhibidor de la menina primero en su clase, en pacientes adultos y pediátricos con leucemia mieloide aguda (LMA) y leucemia linfoide aguda (LLA) KMT2A recidivante/refractaria (R/R). Syndax sigue esperando presentar una NDA de revumenib para el tratamiento de la leucemia aguda KMT2Ar R/R a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) a finales de año. Syndax está financiado hasta la segunda mitad de 2025, incluso a través de múltiples hitos clave y el lanzamiento de ambos productos en 2024, lo que pondrá en una vía clara para realizar todo el potencial de éxito de revumenib y axatilimab.
No existen tratamientos aprobados para esta población, en la que actualmente la tasa de respuesta esperada al tratamiento estándar es inferior al 10%, y la expectativa de supervivencia es inferior a tres meses.2 Este conjunto de datos pivotales de la monoterapia con revumenib en pacientes con R/R muy pretratados es muy convincente en el sentido de que demuestra un beneficio clínico significativo que incluye remisiones moleculares profundas y es bien tolerado. Además de los ensayos clínicos que Syndax está llevando a cabo, la empresa está trabajando con grupos cooperativos e investigadores destacados para ampliar aún más el beneficio clínico potencial del revumenib. Syndax espera alcanzar los siguientes hitos del revumenib para finales de año: Presentar datos adicionales de AUGMENT-101 en pacientes con leucemia aguda R/R KMT2 Ar en una próxima reunión médica.
Presentar datos preliminares que ilustren el prometedor perfil de revumenib cuando se combina con quimioterapia de tratamiento estándar y regímenes de venetoclax. La FDA y la Comisión Europea concedieron a revumenib la designación de fármaco huérfano para el tratamiento de pacientes con LMA, y la FDA la designación de fármaco de vía rápida para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con leucemias agudas R/R que albergan un reordenamiento KMT2A. Tras recibir la designación de Terapia Innovadora de la FDA para revumenib en el tratamiento de la leucemia aguda R/R con reordenamiento KMT2A, independientemente de la edad o el tipo de tumor, y basándose en las conversaciones mantenidas con la FDA, la empresa decidió agrupar los datos de las cohortes AUGMENT-101 de LMA R/R KMT2A y LLA R/R KMT2AR.
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Syndax Pharmaceuticals, Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase clínica. Está centrada en el desarrollo de una cartera de terapias contra el cáncer. Entre sus productos candidatos se encuentran el revumenib y el axatilimab. Está desarrollando revumenib, un potente inhibidor selectivo de moléculas pequeñas de la interacción de unión menina-MLL para el tratamiento de leucemias agudas reordenadas KMT2A, también conocidas como leucemias reordenadas de linaje mixto, incluidas la leucemia linfoblástica aguda y la leucemia mieloide aguda (LMA), y la necleofosmina 1, también conocida como NPM1, mutante A. También está explorando el uso del revumenib como tratamiento en tumores sólidos, concretamente su actividad en el cáncer colorrectal metastásico. También está desarrollando el axatilimab, un anticuerpo monoclonal que bloquea el receptor del factor estimulante de colonias 1 (CSF-1R) en la enfermedad crónica de injerto contra huésped (cGVHD), así como en la fibrosis pulmonar idiopática. El entinostat es su molécula oral pequeña candidata a producto que tiene efectos directos tanto sobre las células cancerosas como sobre las células inmunorreguladoras.
Syndax Pharmaceuticals anuncia que el ensayo pivotal AUGMENT-101 de revumenib en la leucemia aguda KMT2Ar recidivante/refractaria alcanza el criterio de valoración principal y el análisis provisional establecido