Syndax Pharmaceuticals anunció datos de primera línea positivos del análisis conjunto definido por el protocolo del ensayo pivotal AUGMENT-101 de revumenib, un inhibidor de la menina primero en su clase, en pacientes adultos y pediátricos con leucemia mieloide aguda (LMA) y leucemia linfoide aguda (LLA) KMT2A recidivante/refractaria (R/R). Syndax sigue esperando presentar una NDA de revumenib para el tratamiento de la leucemia aguda KMT2Ar R/R a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) a finales de año. Syndax está financiado hasta la segunda mitad de 2025, incluso a través de múltiples hitos clave y el lanzamiento de ambos productos en 2024, lo que pondrá en una vía clara para realizar todo el potencial de éxito de revumenib y axatilimab.

No existen tratamientos aprobados para esta población, en la que actualmente la tasa de respuesta esperada al tratamiento estándar es inferior al 10%, y la expectativa de supervivencia es inferior a tres meses.2 Este conjunto de datos pivotales de la monoterapia con revumenib en pacientes con R/R muy pretratados es muy convincente en el sentido de que demuestra un beneficio clínico significativo que incluye remisiones moleculares profundas y es bien tolerado. Además de los ensayos clínicos que Syndax está llevando a cabo, la empresa está trabajando con grupos cooperativos e investigadores destacados para ampliar aún más el beneficio clínico potencial del revumenib. Syndax espera alcanzar los siguientes hitos del revumenib para finales de año: Presentar datos adicionales de AUGMENT-101 en pacientes con leucemia aguda R/R KMT2 Ar en una próxima reunión médica.

Presentar datos preliminares que ilustren el prometedor perfil de revumenib cuando se combina con quimioterapia de tratamiento estándar y regímenes de venetoclax. La FDA y la Comisión Europea concedieron a revumenib la designación de fármaco huérfano para el tratamiento de pacientes con LMA, y la FDA la designación de fármaco de vía rápida para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con leucemias agudas R/R que albergan un reordenamiento KMT2A. Tras recibir la designación de Terapia Innovadora de la FDA para revumenib en el tratamiento de la leucemia aguda R/R con reordenamiento KMT2A, independientemente de la edad o el tipo de tumor, y basándose en las conversaciones mantenidas con la FDA, la empresa decidió agrupar los datos de las cohortes AUGMENT-101 de LMA R/R KMT2A y LLA R/R KMT2AR.