Synlogic, Inc. Recibe de la FDA la designación de enfermedad pediátrica rara para SYNB1934 contra la fenilcetonuria
19 de enero 2023 a las 12:58
Comparte
Synlogic, Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) concedió a SYNB1934 la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPDD) para el tratamiento potencial de la fenilcetonuria (PKU). Synlogic también recibió la RPDD para SYNB1353 para el tratamiento potencial de la homocistinuria (HCU) en diciembre de 2022. La FDA concede RPDD para enfermedades graves y potencialmente mortales que afectan principalmente a individuos desde el nacimiento hasta los 18 años y a menos de 200.000 personas en EE.UU. RPDD significa que el patrocinador puede tener derecho a recibir un vale de revisión prioritaria pediátrica (pPRV) si el medicamento se aprueba inicialmente para esa enfermedad infantil rara.
Comparte
Acceder al artículo original.
Aviso legal
Aviso legal
Póngase en contacto con nosotros para cualquier solicitud de corrección
Synlogic, Inc. es una empresa biofarmacéutica que avanza en terapias novedosas para transformar el tratamiento de enfermedades graves. La empresa se centra en los trastornos metabólicos raros, con su programa líder, el labafenógeno marselecobac (SYNB1934), estudiado en Synpheny-3, un estudio global pivotal de fase 3 para pacientes con fenilcetonuria (PKU), y SYNB1353, un tratamiento potencial para la homocistinuria (HCU). La cartera de productos en fase inicial de la empresa incluye productos candidatos para la hiperoxaluria entérica, la gota y la cistinuria, y ha sido impulsada por un enfoque propio y reproducible que crea medicamentos orales gastrointestinales (GI) restringidos con nuevas vías enzimáticas diseñadas para consumir o producir objetivos biológicos específicos. Diseña, desarrolla y fabrica estos fármacos candidatos, que se producen aplicando ingeniería genética a probióticos bien caracterizados. El trabajo preclínico de la empresa incluye investigaciones adicionales sobre enfermedades metabólicas.
SYNLOGIC, INC. 
