Syros Pharmaceuticals anunció que se ha completado la inscripción de 190 pacientes en el ensayo clínico de fase 3 SELECT-MDS-1 que evalúa el tamibaroteno en pacientes recién diagnosticados de síndrome mielodisplásico de alto riesgo (SMD-AR) con sobreexpresión del gen RARA. Esta cohorte inicial de 190 pacientes es necesaria para respaldar el análisis del criterio de valoración primario de respuesta completa (RC). Syros espera comunicar estos datos pivotales a mediados del cuarto trimestre de 2024.

El ensayo clínico de fase 3 SELECT-MDS-1 es un estudio doble ciego controlado con placebo que evalúa el tamibaroteno en pacientes recién diagnosticados de SMD-RH con sobreexpresión de RARA aleatorizados 2:1 para recibir tamibaroteno en combinación con azacitidina o azacitidina sola. El criterio de valoración primario es la tasa de RC en los primeros 190 pacientes inscritos en el ensayo que, junto con los datos de durabilidad de apoyo, puede servir de base para la aprobación acelerada o la aprobación completa; el criterio de valoración secundario clave en SELECT-MDS-1 es la supervivencia global (SG) en un total de 550 pacientes. Syros también está evaluando el tamibarotenoen combinación con venetoclax y azacitidina en el ensayo clínico de fase 2 SELECT-AML-1 en pacientes recién diagnosticados de leucemia mieloide aguda con sobreexpresión del gen Rara.

Syros comunicó previamente los datos iniciales del estudio, en los que se observó una tasa de RC/RCi (respuesta completa/respuesta completa con recuperación hematológica incompleta) del 100% en los pacientes con respuesta evaluable tratados con el régimen triple de tamibaroteno, venetoclax y azACitidina sin aumento de la toxicidad, en comparación con el 70% entre los pacientes tratados únicamente con venetoclax y azACitidina. Syros espera comunicar datos adicionales del SELECT-AML-1 en 2024.