Takeda Pharmaceutical Company Limited anunció que la totalidad de las pruebas procedentes de un análisis provisional planificado de antemano de un estudio pivotal de fase 3 respaldan la eficacia y la seguridad del TAK-755 como terapia de sustitución enzimática para la púrpura trombocitopénica trombótica congénita (PTTC). La cTTP es un subtipo ultra-raro de púrpura trombocitopénica trombótica (PTT), un trastorno de la coagulación sanguínea raro, crónico y debilitante causado por una deficiencia de la proteasa ADAMTS13. La PTT aguda tiene una tasa de mortalidad >90%, si no se trata. El ensayo se diseñó para evaluar el beneficio clínico del TAK-755 a través de múltiples criterios de valoración clínicamente relevantes y basándose en la totalidad de las pruebas aportadas por los datos de eficacia, farmacocinética, seguridad y tolerabilidad.

Este enfoque se discutió con las agencias reguladoras mundiales. El estudio evaluó el TAK-755 en comparación con las terapias basadas en plasma, que son el actual estándar de atención (SoC), en un estudio cruzado aleatorizado. Los resultados provisionales mostraron que el TAK-755 redujo la incidencia de acontecimientos de trombocitopenia en un 60% (intervalo de confianza del 95%, 30%-70%), un marcador importante de la actividad de la enfermedad en la cTTP, en comparación con el SoC.

La proporción de sujetos que experimentaron acontecimientos adversos que se determinó que estaban relacionados con el tratamiento fue sustancialmente inferior entre los sujetos durante el tratamiento con TAK-755 (8,9%) en comparación con el que recibieron el tratamiento con SoC (47,7%). Basándose en estos datos del análisis provisional de fase 3, Takeda pretende solicitar la autorización de comercialización del TAK-755 como primera terapia de sustitución de ADAMTS13 recombinante (rADAMTS13) para el cTTP, un trastorno con una considerable necesidad no cubierta por parte de los pacientes. Takeda tiene previsto presentar los resultados de este análisis provisional en una próxima reunión científica.

Además de anunciar estos resultados, Takeda indicó que la edición del 22 de diciembre de 2022 del New England Journal of Medicine (NEJM) incluía dos informes de casos escritos y presentados por dos médicos que solicitaron el uso compasivo del TAK-755 para tratar a pacientes que se enfrentaban a complicaciones críticas de salud relacionadas con el cTTP. Los informes de los casos están disponibles en el sitio web de NEJM. El TAK-755 también se está investigando en un estudio de fase 2 para evaluar la farmacocinética, la seguridad y la eficacia del rADAMTS13 en la TTP inmunomediada (iTTP).

Los resultados del análisis provisional del estudio de fase 3 no repercuten en la previsión del informe consolidado de todo el año para el ejercicio fiscal que finaliza el 31 de marzo de 2023 (año fiscal 2022).