Takeda anunció los resultados completos del ensayo clínico pivotal de fase 3 ADVANCE-CIDP 1 que investiga HYQVIA [Infusión de inmunoglobulina al 10% (humana) con hialuronidasa humana recombinante] como terapia de mantenimiento en pacientes adultos con polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (PDIC). Los resultados mostraron una reducción clínicamente significativa de la tasa de recaída con HYQVIA frente a placebo (9,7% frente a 31,4%, respectivamente; p = 0,0045) y otros análisis mostraron un retraso del tiempo hasta la recaída con HYQVIA frente a placebo.

La compañía también observó datos favorables en otros criterios de valoración del estudio y una tolerabilidad favorable. Estos hallazgos se presentaron en la Reunión Anual de la Sociedad de Nervios Periféricos (PNS) celebrada en Copenhague, Dinamarca, el 20 de junio de 2023, y se publicaron simultáneamente en el Journal of the Peripheral Nervous System (JPNS). La CIDP es una enfermedad adquirida, inmunomediada, que afecta al sistema nervioso periférico y se caracteriza por una debilidad progresiva y simétrica en las extremidades distales y proximales y un deterioro de la función sensorial en las extremidades.1 El papel del tratamiento con inmunoglobulina (IG) para esta enfermedad rara, debilitante y de progresión lenta o recidivante está bien establecido.2 La IG se considera un tratamiento estándar para esta enfermedad compleja y heterogénea debido a sus amplios efectos inmunomoduladores y antiinflamatorios.

Sin embargo, el alto volumen y la frecuencia de los tratamientos necesarios para gestionar eficazmente esta enfermedad hacen que el tratamiento pueda suponer una carga para los pacientes y sus proveedores de atención sanitaria. ADVANCE-CIDP 1 es un estudio de fase 3, prospectivo, aleatorizado, doble ciego, multicéntrico y controlado con placebo en el que adultos con CIDP estable en tratamiento con inmunoglobulina intravenosa (IVIG) fueron aleatorizados 1:1 para ser cambiados a HYQVIA (n=62) o placebo (n=70) y recibieron el tratamiento asignado durante seis meses o hasta la recaída o la retirada del estudio. El criterio de valoración primario fue la proporción de participantes que experimentaron una recaída, definida como el empeoramiento de los síntomas de la PDIC medidos por la Causa y Tratamiento de la Neuropatía Inflamatoria (INCAT).

Los criterios de valoración secundarios incluyeron la proporción de pacientes que experimentaron un empeoramiento funcional, el tiempo transcurrido hasta la recaída, el cambio respecto al valor basal del tratamiento presubcutáneo en la puntuación en centiles de la Escala de Discapacidad Global de Rasch (R-ODS) y la seguridad. Los hallazgos clave mostraron: HYQVIA mostró una reducción clínicamente significativa de la tasa de recaída en comparación con placebo, 9,7% (IC 95%: 4,5%, 19,6%) y 31,4% (IC 95%: 21,8%, 43,0%), respectivamente (p = 0,0045). HYQVIA mostró una menor probabilidad de tasas de empeoramiento funcional frente a placebo (37,5% frente a 54,4%) (IC del 95%: -33,02%, 0,69%).

Los pacientes que recibieron HYQVIA experimentaron un mayor tiempo hasta la recaída en comparación con los que recibieron placebo, y las curvas de KaplanacoMeier se separaron pronto, aproximadamente en la Semana 4. El cambio en las puntuaciones del centil R-ODS fue menor en el grupo de HYQVIA que en el de placebo (diferencia de medias por mínimos cuadrados [error estándar] -6,1 [1,64] frente a -0,9 [1,69], respectivamente). El perfil de seguridad de HYQVIA en el ensayo ADVANCE-CIDP 1 fue en general coherente con el Resumen de las Características del Producto de la UE existente. Las características de la infusión se ajustaron bien entre los grupos de HYQVIA (n = 600 infusiones) y placebo (n = 647 infusiones), con < 1% de todas las infusiones afectadas por intolerabilidad y/o EA.

En el brazo de tratamiento con HYQVIA (n = 62), los EA locales relacionados causalmente más frecuentes (> 5% de los pacientes) incluyeron dolor y eritema en el lugar de la inyección y la infusión, y edema y prurito en el lugar de la infusión. Los EA sistémicos causalmente relacionados más frecuentes (>5% de los pacientes) incluyeron cefalea, náuseas, fatiga y prurito. acPara los pacientes con PDIC que necesitan tratamiento con inmunoglobulina, los resultados del estudio ADVANCE-CIDP 1 son alentadores,ac afirmó el Dr. Robert Hadden, neurólogo asesor del Dept.

de Neurología, Kingacos College Hospital, Londres. acSi se aprueba como terapia de mantenimiento para la CIDP, este tratamiento podría combinar la posibilidad de recibir tratamiento subcutáneo en casa con infusiones menos frecuentes.ac La mayoría (88,7%) de los pacientes que recibieron HYQVIA en el estudio recibieron un intervalo de dosificación de cuatro semanas y el tiempo medio de administración del tratamiento fue de 125,9 minutos. La dosis media mensual equivalente fue igual a 1,1 g/kg para los pacientes que recibieron HYQVIA.

La mayoría (86,3%) de los pacientes recibieron el tratamiento del estudio utilizando dos puntos de infusión por tratamiento, mientras que el 9,6% y el 3,7% utilizaron uno y tres puntos de infusión, respectivamente. HYQVIA se encuentra actualmente bajo revisión reguladora en EE.UU. y la Unión Europea para su uso como terapia de mantenimiento en pacientes adultos con CIDP estable.