Taysha Gene Therapies, Inc. anunció que tras la recepción de la respuesta de la reunión de tipo C de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) en relación con una vía de registro para TSHA-120, la empresa interrumpirá el desarrollo de su programa TSHA-120 en evaluación para el tratamiento de la neuropatía axonal gigante (GAN). Además, Taysha anunció que Astellas Gene Therapies, Inc. (f/k/a Audentes Therapeutics, Inc. (d/b/a Astellas Gene Therapy)) (Astellas) ha optado por no ejercer su opción de obtener una licencia exclusiva para el TSHA-120 en virtud del Acuerdo de Opción entre Astellas y Taysha. En 2022, Taysha presentó y revisó con la FDA en una reunión de tipo B de final de fase 2, un subconjunto de pruebas disponibles de un ensayo clínico de fase 1/2 que investigaba el TSHA-120 para el tratamiento de la GAN, iniciado por los NIH.

Los comentarios de la FDA incluyeron la necesidad de abordar la heterogeneidad de la progresión de la enfermedad en la GAN y la naturaleza dependiente del esfuerzo del MFM32 como criterio de valoración primario en un estudio no cegado. Para seguir debatiendo una posible vía reguladora para TSHA-120, Taysha presentó un nuevo análisis exhaustivo de la totalidad de los datos del ensayo de historia natural e intervención comparando las mediciones funcionales y biológicas con un Modelo de Progresión de la Enfermedad (MPD) como parte de una solicitud de reunión de Tipo C a la FDA en junio de 2023. Los comentarios de la reunión de tipo C de la FDA indicaron que la FDA sigue recomendando un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo como la vía óptima para demostrar la eficacia del TSHA-120.

Entre otras áreas de retroalimentación, la FDA también proporcionó una ruta potencial para un ensayo de un solo brazo con un grupo de control externo emparejado con los pacientes a tratar por múltiples factores pronósticos y recomendó un seguimiento a más largo plazo para tener en cuenta el sesgo potencial.