Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de medicamento huérfano al TNX-2900 (oxitocina potenciada intranasal) para el tratamiento del síndrome de Prader-Willi. Como se anunció recientemente, Tonix firmó un acuerdo de investigación patrocinada con Inserm Transfert, la filial privada de Inserm, en nombre de Inserm (el Instituto Nacional de Salud e Investigación Médica de Francia) y la Universidad de Aix-Marseille para estudiar la oxitocina en el modelo de ratón genéticamente diseñado del síndrome de Prader-Willi, un raro trastorno genético que causa trastornos alimenticios patológicos distintos, pero relacionados, en adultos y recién nacidos. En los adultos, el Prader-Willi provoca hiperfagia, o sobrealimentación patológica, que conduce a la obesidad y a otras complicaciones asociadas a una importante mortalidad. En los recién nacidos, Prader-Willi provoca una deficiencia en la succión, que se ha demostrado que se normaliza con el tratamiento de oxitocina. La Oficina de Productos de Medicamentos Huérfanos de la FDA concede la condición de huérfano a la parte activa de los medicamentos y productos biológicos que demuestran ser prometedores para el tratamiento de enfermedades o afecciones que afectan a menos de 200.000 personas en Estados Unidos. La designación de medicamento huérfano proporciona a Tonix Pharmaceuticals ciertos incentivos de desarrollo, como créditos fiscales para pruebas clínicas cualificadas, exenciones de ciertas tasas de solicitud de la FDA y una posible exclusividad de mercado durante siete años, si se aprueba.