TransCode Therapeutics, Inc. anunció resultados preliminares con su candidato terapéutico líder, TTX-MC138, en el primer paciente inscrito en su ensayo clínico de fase 0 destinado a demostrar la administración de TTX-MC138 en el cáncer metastásico, incluidas las metástasis más allá de las que se encuentran en el hígado. Estos datos preliminares mostraron que la radiactividad consistente con la acumulación de TTX-MC138 se detectó mediante imágenes no invasivas en las regiones de las lesiones metastásicas previamente identificadas mediante fluido-desoxiglucosa (FDG)/tomografía por emisión de positrones (PET) (FDG/PET). Además, el TTX-MC138 radiomarcado tuvo un comportamiento farmacocinético coherente con el esperado según los estudios no clínicos de IND.

Las pruebas preclínicas que apuntan al papel crítico del miARN-10b en la progresión metastásica en varios tipos de cáncer importantes sugieren que la inhibición del miARN-10b en pacientes con enfermedad avanzada podría tener un impacto drástico en su enfermedad. El ensayo de fase 0 es un estudio abierto, unicéntrico y de microdosis destinado a demostrar la administración de la versión radiomarcada de TTX-MC138 a metástasis radiográficamente confirmadas en sujetos con tumores sólidos avanzados. En este estudio clínico podrán inscribirse hasta 12 sujetos, cada uno de los cuales recibirá una única microdosis de TTX -MC138 radiomarcada seguida de tomografía por emisión de positrones/resonancia magnética (PET-RM) y análisis de sangre.

TTX-CRISPR, una plataforma terapéutica basada en CRISPR/Cas9 para la reparación o eliminación de genes cancerígenos en el interior de las células tumorales; y TTX-ARNm, una plataforma basada en ARNm para el desarrollo de vacunas contra el cáncer diseñadas para activar respuestas inmunitarias citotóxicas contra las células tumorales.