Onconova Therapeutics, Inc. anunció que el segundo de los dos participantes evaluables en un programa de fase 2 iniciado por un investigador que evalúa la monoterapia con rigosertib en el carcinoma de células escamosas avanzado que complica la epidermólisis bullosa distrófica recesiva (CCE asociado a RDEB) logró una respuesta completa de todas las lesiones cutáneas cancerosas tras 4 ciclos de tratamiento y permanece en tratamiento con rigosertib oral. La Compañía anunció previamente que el primer participante evaluable del programa de CCE asociado a RDEB logró una respuesta completa definida por RECIST. Los dos participantes evaluables del programa siguen en tratamiento, y el primero de ellos se encuentra en remisión completa sin signos de enfermedad metastásica desde hace más de 18 meses.

El rigosertib sigue demostrando un perfil de seguridad favorable en esta indicación que es similar al mostrado en estudios previos en otras indicaciones. La RDEB está causada por una expresión insuficiente de la proteína colágena de tipo VII, responsable de anclar la capa interna de la piel a su capa externa. Esto conduce a una fragilidad extrema de la piel, así como a la formación crónica de ampollas y heridas con infecciones recurrentes en los pacientes con RDEB, muchos de los cuales acaban desarrollando un carcinoma escamoso metastásico impulsado por la sobreexpresión de la polo like kinasa 1 (PLK1).

Los tumores SCC asociados a RDEB muestran un curso altamente agresivo y de metástasis temprana que los convierte en la principal causa de muerte de estos pacientes, con un riesgo acumulado de muerte del 70% y el 78,7% a los 45 y 55 años, respectivamente. El CCE asociado a RDEB puede aparecer en pacientes pediátricos o en adultos jóvenes. Los tratamientos disponibles en la actualidad, como las terapias dirigidas y la quimio y/o radioterapia convencionales, han demostrado unas tasas de respuesta limitadas y una escasa durabilidad en el CCE asociado a RDEB.

Onconova y un investigador del programa tienen previsto presentar datos más detallados sobre los dos primeros participantes evaluables del programa de fase 2 de CCE asociado a RDEB en una futura reunión médica. Además, los datos preclínicos sobre el mecanismo de acción del rigosertib han sido aceptados para su presentación en la Conferencia sobre RAS diana de la Asociación Americana para la Investigación del Cáncer (AACR), que tendrá lugar en Filadelfia, Pensilvania, del 5 al 8 de marzo de 2023.