uniQure N.V. ha anunciado la dosificación de los dos primeros pacientes de su ensayo clínico europeo abierto de fase Ib/II de AMT-130, una posible terapia génica única para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. El ensayo clínico se lleva a cabo en varios centros de Polonia, Reino Unido y Alemania. El ensayo clínico europeo de fase Ib/II de AMT-130 para el tratamiento de la enfermedad de Huntington’explorará la seguridad, la prueba de concepto y la dosificación en un total de 15 pacientes con la enfermedad de Huntington’manifestada de forma temprana, divididos en una cohorte abierta de cinco personas con dosis bajas, seguida de una cohorte abierta de nueve pacientes con dosis más altas. Todos los pacientes recibirán dosis de AMT-130. El estudio multicéntrico consiste en un período inicial de estudio de 6 meses tras el tratamiento, seguido de un seguimiento a largo plazo durante cinco años. Los pacientes recibirán una única administración de AMT-130 a través de una administración estereotáctica neuroquirúrgica guiada por resonancia magnética y mejorada por convección directamente en el cuerpo estriado (caudado y putamen). El estudio está actualmente abierto al reclutamiento en el IPiN y a la cirugía en el INC en Polonia y se espera que se amplíe a centros de referencia y quirúrgicos en el Reino Unido y Alemania.