Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aprobado CASGEVY? (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), una terapia celular editada genéticamente con CRISPR/Cas9, para el tratamiento de la beta talasemia dependiente de transfusión (TDT) en pacientes de 12 años o más. La administración de CASGEVY requiere experiencia en el trasplante de células madre; por lo tanto, Vertex se está comprometiendo con hospitales experimentados para establecer una red de centros de tratamiento autorizados (ATC), operados de forma independiente, en todo EE.UU. para ofrecer CASGEVY a los pacientes.

Los nueve ATC activados en EE.UU. pueden ofrecer CASGEVY a pacientes elegibles con TDT y anemia falciforme (ECF). En las próximas semanas se activarán más ATC y se puede acceder a una lista completa de los ATC en CASGEVY.com.