Vertex Pharmaceuticals Incorporated anunció resultados positivos de su programa de vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (el "vanza triple") una vez al día, el programa pivotal de fase 3 más completo jamás realizado por Vertex para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ), una enfermedad progresiva multiorgánica causada por la disfunción de la proteína CFTR. El programa de fase 3 incluyó dos ensayos aleatorizados, doble ciego, controlados activamente, de 52 semanas de duración, SKYLINE 102 y SKYLINE 103, en los que se evaluó la eficacia de vanzacaftor (20 mg)/tezacaftor (100 mg)/deutivacaftor ("250 mg) una vez al día en personas con FQ mayores de 12 años que presentaban al menos una mutación F508del o una mutación sensible a moduladores de CFTR de triple combinación (CFTRm), en comparación con TRIKAFTA®? (elexacaftor/tezacaft o/ivacaftor e ivacaftor).

El deutivacaftor es un potenciador diseñado para aumentar la probabilidad de apertura del canal de la proteína CFTR administrada a la superficie celular para mejorar el flujo de sal y agua a través de la membrana celular. El vanzacaftor/tezaftor/deutivACaftor en fase de investigación obtuvo las designaciones de medicamento huérfano y de vía rápida de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. para el tratamiento de la fibrosis quística. La triple vanza estará sujeta a una obligación de royalties de un solo dígito significativamente inferior, en comparación con la tasa pagadera por la actual cartera de productos de Vertex para la FQ.

Las mutaciones del CFTR provocan la fibrosis quística al hacer que la proteína CFTR sea defectuosa o al provocar una escasez o ausencia de proteína CFTR en la superficie celular. La función defectuosa y/o la ausencia de la proteína CFTR provoca un flujo deficiente de sal y agua dentro y fuera de las células en una serie de órganos. En los pulmones, esto provoca la acumulación de una mucosidad normalmente espesa y pegajosa, infecciones pulmonares crónicas y un daño pulmonar progresivo que acaba provocando la muerte de muchos pacientes.

La edad media de fallecimiento se sitúa en los 30 años, pero con el tratamiento, la supervivencia prevista está mejorando.