El 4 de mayo de 2023, Veru Inc. anunció que en una reunión celebrada el 27 de abril de 2023, la empresa y la FDA llegaron a un acuerdo sobre el diseño del ensayo clínico confirmatorio de fase 3 de la COVID-19 para evaluar el tratamiento con sabizabulina en pacientes hospitalizados con COVID-19 de moderados a graves con alto riesgo de síndrome de dificultad respiratoria aguda (SDRA) y el camino a seguir para presentar una nueva solicitud de autorización de uso de emergencia (EUA) y/o una solicitud de nuevo fármaco (NDA). Basándose en los comentarios positivos de la FDA sobre el diseño y el programa del estudio clínico confirmatorio de fase 3, la empresa prevé iniciar el estudio clínico en el segundo semestre de 2023. Aspectos destacados de la reunión del 27 de abril con la FDA La FDA aceptó un estudio confirmatorio de fase 3, aleatorizado (1:1), multicéntrico, global, de eficacia y seguridad de sabizabulina 9mg dosis oral diaria más tratamiento estándar de cuidados frente a placebo más tratamiento estándar de cuidados en 408 pacientes adultos hospitalizados con infección moderada a grave por SARS-CoV-2 que tienen un alto riesgo de SDRA: La indicación (población de pacientes) para sabizabulina se ha ampliado para incluir a todos los pacientes hospitalizados moderados a graves COVID-19: OMS-4 (pasiva, oxígeno de bajo flujo), OMS-5 (forzada, oxígeno de alto flujo) o OMS-6 (ventilación mecánica) sin el requisito de tener una comorbilidad.

Criterios de valoración: El criterio de valoración primario de eficacia es la mortalidad por todas las causas en el día 60; los criterios de valoración secundarios incluyen los días de hospitalización, los días en la UCI, los días con ventilación mecánica y la proporción de pacientes vivos sin insuficiencia respiratoria; y el criterio de valoración exploratorio es la presencia de síntomas COVID-19 prolongados en el día 180. Con el fin de hacer llegar a los pacientes un fármaco potencialmente eficaz en un plazo eficiente, se han planificado dos análisis provisionales de eficacia: el primer análisis provisional planificado se espera que tenga lugar cuando el 50% de los pacientes (204) hayan completado el criterio de valoración de eficacia primaria del Día 60, tal como recomienda la FDA, y el segundo análisis provisional planificado se espera que tenga lugar cuando el 71% de los pacientes (290) hayan completado el criterio de valoración de eficacia primaria del Día 60. Si cualquiera de los dos análisis provisionales de eficacia previstos cumple los criterios de significación estadística, el ensayo podría detenerse.

Si el análisis del criterio de valoración primario de eficacia preespecificado demostrara un efecto estadísticamente significativo sobre la mortalidad por todas las causas a favor de la sabizabulina u la Sociedad podría considerar una nueva solicitud de una EUA y/o la presentación de una NDA, ya que la Sociedad dispondría de dos ensayos adecuados y bien controlados que demostrarían la eficacia. Dado que el programa cuenta con la designación Fast Track de la FDA, la presentación de una NDA rodante es una posibilidad para la sabizabulina. Se espera que el ensayo clínico confirmatorio de fase 3 COVID-19 comience a inscribirse en la segunda mitad de 2023 y que el primer análisis provisional de eficacia previsto se lleve a cabo en 2024.