Viridian Therapeutics, Inc. ha anunciado que se ha inscrito el primer paciente en su ensayo THRIVE de fase 3 que evalúa la eficacia y la seguridad del agente en investigación VRDN-001 en pacientes con enfermedad ocular tiroidea (TED) activa. El ensayo global THRIVE de fase 3 se llevará a cabo en aproximadamente 50 centros de Norteamérica y Europa. El ensayo THRIVE de fase 3 es un estudio doble ciego, controlado con placebo y aleatorizado en el que participarán aproximadamente 120 pacientes con DET activa. Los participantes en el estudio se distribuirán aleatoriamente 1:1:1 en tres brazos: VRDN-001 10 miligramos por kilogramo administrado una vez cada tres semanas durante ocho ciclos, un curso acelerado de VRDN-001 10 miligramos por kilogramo administrado una vez cada tres semanas durante cinco ciclos, y un brazo placebo. El criterio de valoración primario de la eficacia de THRIVE es la tasa de respuesta a la proptosis (ojos saltones), definida como la proporción de pacientes que logran una reducción de la proptosis de al menos 2 milímetros en comparación con el valor basal en la semana 24. Los criterios de valoración secundarios incluyen la tasa de respuesta global, el cambio en la proptosis medido mediante exoftalmómetro y resonancia magnética (RM), el cambio en la puntuación de la actividad clínica y la tasa de resolución de la diplopía. Tras la semana 24, los participantes en el ensayo podrán pasar a un estudio de extensión abierto seguido de un estudio de registro a más largo plazo. La empresa también está planificando un segundo ensayo global de fase 3 en pacientes con DET crónica denominado THRIVE-2. Los ensayos de fase 3 THRIVE y THRIVE-2 respaldarán el registro de las autoridades sanitarias mundiales para la aprobación de la comercialización tanto en el TED activo como en el crónico.
VRDN-001 es una terapia en investigación no aprobada para ningún uso en ningún país.