Wave Life Sciences Ltd. anunció la presentación de su primera solicitud de ensayo clínico (CTA) para WVE-006 en la deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD). El WVE-006 es un oligonucleótido editor de ARN ("AIMer") conjugado con GalNAc, el primero de su clase, y está diseñado para corregir la mutación de una sola base en el ARN mensajero (ARNm) codificado por el alelo SERPINA1 Z, permitiendo así la restauración y circulación de la proteína alfa-1 antitripsina (M-AAT) funcional de tipo salvaje. El plan de desarrollo clínico actual para el WVE-006 incluye a voluntarios sanos así como a individuos con AATD que tienen la mutación homocigota PiZZ, y está diseñado para proporcionar un camino eficiente hacia la prueba de mecanismo medida por la restauración de la proteína M-AAT en suero.

Wave espera iniciar la dosificación en voluntarios sanos en el cuarto trimestre de 2023 y ofrecer datos de prueba de mecanismo en individuos con AATD en 2024. A principios de este año, Wave inició su colaboración estratégica con GSK para avanzar en medicamentos transformadores de ARN utilizando la plataforma multimodal de ARN de Wave, incluido el WVE-006. Wave recibió 170 millones de dólares en efectivo y capital por adelantado y también está recibiendo financiación para investigación.

Wave tiene derecho a recibir hasta 3.300 millones de dólares en posibles pagos por hitos, incluidos hitos preclínicos y clínicos a corto plazo, así como regalías, por el WVE-006 y los ocho programas de colaboración de GSK. En el caso del WVE-006, Wave puede optar a recibir hasta 225 millones de dólares en pagos por hitos de desarrollo y lanzamiento, y hasta 300 millones de dólares en pagos por hitos relacionados con las ventas, así como royalties escalonados de dos dígitos como porcentaje de las ventas netas hasta alcanzar los diez dígitos superiores.