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Biotecnología e investigación médica

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Wave Life Sciences Ltd. es una empresa de biotecnología. La empresa se centra en liberar el potencial de los medicamentos de ARN (oligonucleótidos), o dirigidos al ácido ribonucleico (ARN), para transformar la salud humana. Su plataforma de medicamentos de ARN, PRISMTM, combina múltiples modalidades, innovación química y profundos conocimientos en genética humana para ofrecer avances científicos que traten trastornos tanto raros como prevalentes. Su caja de herramientas de modalidades dirigidas al ARN incluye la edición del ARN, el empalme, el silenciamiento antisentido y el ARN de interferencia (ARNi), proporcionando a la empresa capacidades para diseñar y suministrar de forma sostenible candidatos que aborden de forma óptima la biología de la enfermedad. Su diversificada cartera de proyectos incluye programas clínicos en distrofia muscular de Duchenne, deficiencia de alfa-1 antitripsina y enfermedad de Huntington, así como un programa preclínico en obesidad. Estos programas incluyen WVE-N531, WVE-006 y WVE-003. También está construyendo una línea de producción de nuevos oligonucleótidos de edición de ARN de A a I (AIMers).
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Diferencia / Objetivo Promedio
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Consenso
Varia. 1 de ene. Capi.
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