X4 Pharmaceuticals ofreció un resumen de sus presentaciones relacionadas con la neutropenia crónica en la reunión anual de este año de la Sociedad Americana de Hematología (ASH), que tuvo lugar del 10 al 13 de diciembre de 2022 en Nueva Orleans. En una presentación oral titulada oMavorixafor para pacientes con neutropenia crónica: Results From a Phase 1b, Open-Label, Multicenter Study,o Julia T. Warren, M.D., Ph.D., hematóloga del Hospital Infantil de Filadelfia y profesora adjunta de Pediatría de la Facultad de Medicina Perlman de la Universidad de Pensilvania, presentó los datos positivos de un ensayo clínico de fase 1b que evalúa la capacidad del candidato clínico principal de X4, el mavorixafor, para aumentar el recuento absoluto de neutrófilos (ANC) en personas con neutropenia crónica idiopática, cíclica o congénita como monoterapia o simultáneamente con el factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) inyectable. Los análisis de los datos siguen mostrando que una dosis única de mavorixafor oral produjo aumentos significativos de los CNA en todos los participantes, independientemente de la etiología de la enfermedad o del uso de G-CSF.

El mavorixafor fue bien tolerado en general en el ensayo. El ensayo clínico de fase 1b se ha modificado ahora y X4 está iniciando un ensayo de fase 2 (NCT04154488) para evaluar la durabilidad, seguridad y tolerabilidad del uso crónico de mavorixafor oral una vez al día en una población más amplia de pacientes con neutropenia crónica. Póster nº 2407, titulado oPrevalencia de los trastornos neutropénicos crónicos en Estados Unidos: A Retrospective Analysis of a Large Claims Database,o estimó que en 2021 vivían en Estados Unidos entre 37.000 y 48.000 personas con un diagnóstico de neutropenia idiopática, cíclica o congénita.

El estudio fue un análisis retrospectivo diseñado para proyectar la prevalencia de los trastornos de neutropenia crónica basándose en los datos de reclamaciones de EE.UU. de personas con un código de diagnóstico de neutropenia durante los años naturales 2018, 2019 y 2021. (El año 2020 se excluyó de este análisis debido a la reducción prevista de reclamaciones durante la pandemia de COVID-19). Las personas diagnosticadas con neutropenia crónica idiopática, cíclica o congénita se identificaron utilizando la reclamación de diagnóstico relevante más antigua basada en los códigos de la Clasificación Internacional de Enfermedades 10ª Revisión, Modificación Clínica (CIE-10-CM) en el año natural de interés.

El póster nº 3575, titulado oPerspectivas de los pacientes y los profesionales sanitarios sobre la calidad de vida y las necesidades insatisfechas de las personas con neutropenia crónica: A Survey-Based Assessment,o destacó las respuestas de 100 pacientes/cuidadores y 10 profesionales sanitarios (HCP) a una encuesta sobre las experiencias de las personas que viven con neutropenia crónica. Los resultados de la encuesta demuestran el considerable impacto de los trastornos neutropénicos crónicos en la vida de las personas diagnosticadas. Los resultados también describen las cargas potenciales relacionadas con el paradigma de tratamiento existente, el G-CSF inyectable, y sus limitaciones para mejorar la salud física y la calidad de vida.

Mientras que los pacientes/cuidadores citaron la fatiga como el síntoma más impactante y la reducción de la fatiga como una necesidad de tratamiento prioritaria, los profesionales sanitarios clasificaron como necesidades de tratamiento prioritarias la disminución y/o menor frecuencia de infecciones graves que requirieran hospitalización, la forma de administrar la medicación y la disminución y/o menor frecuencia de efectos secundarios a largo plazo. El ensayo clínico fue un estudio de prueba de concepto de fase 1b, abierto y multicéntrico, diseñado para evaluar la seguridad y tolerabilidad del mavorixafor oral, con o sin G-CSF, en participantes con trastornos neutropénicos crónicos, incluida la neutropenia grave idiopática, cíclica y congénita. Se administró a los participantes una dosis única de 400 mg de mavorixafor oral para evaluar la magnitud de la respuesta al tratamiento.

El ensayo clínico de fase 1b se ha modificado ahora para continuar como ensayo clínico de fase 2 destinado a evaluar el uso de mavorixafor oral diario con o sin G-CSF durante 6 meses en participantes con trastornos neutropénicos crónicos.