Pantherx® Rare se asocia con X4 Pharmaceuticals Inc. para la distribución de Xolremdi? (Mavorixafor), la primera terapia aprobada por la FDA indicada para su uso en pacientes con síndrome de Whim
29 de abril 2024 a las 18:28
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PANTHERx® Rare ha anunciado que ha sido seleccionada por X4 Pharmaceuticals, Inc. para la distribución de XOLREMDI? (mavorixafor), recientemente aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) y la primera terapia aprobada por la FDA indicada específicamente para su uso en pacientes de 12 años o más con síndrome de verrugas, hipogammaglobulinemia, infecciones y mielocatexis (WHIM). El síndrome WHIM es un raro trastorno combinado de inmunodeficiencia primaria y neutropenia crónica causado por una menor movilización de glóbulos blancos a la circulación periférica debido a una disfunción de la vía CXCR4/CXCL12.
Se calcula que al menos 1.000 personas están diagnosticadas actualmente con el síndrome WHIM en EE.UU. XOLREMDI, una opción de tratamiento oral una vez al día, es un antagonista selectivo del receptor CXCR4 que bloquea la unión del ligando CXCL12 al receptor CXCR4. Al dirigirse a la causa subyacente del síndrome WHIM, el tratamiento con XOLREMDI produce una mayor movilización de células inmunitarias de la médula ósea.
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X4 Pharmaceuticals, Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase clínica. La empresa se centra en descubrir y desarrollar terapias novedosas para el tratamiento de enfermedades raras y de aquellas con opciones terapéuticas limitadas, con especial atención a las afecciones derivadas de la disfunción del sistema inmunitario. Su principal candidato clínico es el mavorixafor, un antagonista selectivo de molécula pequeña del receptor de quimiocinas CXCR4, que se está desarrollando como terapia oral de una toma diaria. Ha desarrollado una línea de antagonistas orales de molécula pequeña del receptor de quimiocinas C-X-C tipo 4 (CXCR4). Cuenta con dos candidatos preclínicos: X4P-003, un antagonista del CXCR4 de segunda generación diseñado para tener propiedades mejoradas en relación con el mavorixafor, lo que podría permitir oportunidades en trastornos dependientes del CXCR4 e inmunodeficiencias primarias, y X4P-002, un antagonista del CXCR4 con un perfil de distribución y una capacidad demostrada para atravesar la barrera hematoencefálica.
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