Xenon Pharmaceuticals Inc. ha anunciado nuevos y convincentes datos de eficacia que respaldan el desarrollo en fase 3 de XEN1101. Resumen de los nuevos datos de XEN1101 de la fase 2b X-TOLE y OLE en curso. EN1101 r redujo rápidamente la frecuencia de las crisis de inicio focal (FOS) en una semana para todas las dosis en comparación con p placebo. En la semana 1, la mediana de la reducción porcentual de la frecuencia mensual de las crisis de inicio focal fue del 55,4% en el grupo de 25 mg (p < 0,001), del 41,5% en el grupo de 20 mg (p=0,039) y del 39,1% en el grupo de 10 mg (p=0,002) en comparación con el 20,2% del grupo de placebo. Basándose en la solidez de los datos de este curso temporal al análisis de eficacia, un criterio de valoración secundario clave en los ensayos de fase 3 incluirá la mediana del cambio porcentual de FOS semanal en la semana 1. Aproximadamente el 96% de los pacientes que completaron la fase aleatoria del estudio XEN1101 de fase 2b X-TOLE pasaron al OLE, con 231, 193 y 54 pacientes que ahora han sido tratados en el ensayo durante al menos 6 meses, 12 meses y 2 años, respectivamente. La frecuencia de las convulsiones continuó mejorando para la población del OLE durante el primer mes después del período de doble ciego (PPC) de 8 semanas, lo que sugiere que la señal de eficacia tiene el potencial de persistir, y puede mejorar potencialmente, en el PPC previsto de 12 semanas de los ensayos de fase 3 de XEN1101. Los sujetos que permanecieron en el X-TOLE OLE durante al menos 3 meses y 12 meses
experimentaron una reducción superior al 70% y al 80%, respectivamente, en la mediana de la frecuencia mensual de las convulsiones en comparación con la línea de base del DBP. 54 (19,6%) y 26 (9,5%) de los sujetos de la OLE experimentaron una ausencia de convulsiones >=6 y >=12 meses consecutivos, respectivamente. Este análisis utiliza el denominador de todos los pacientes que pasan a la OLE (N=275) a pesar de que no todos los pacientes han estado en el estudio el tiempo suficiente para ser tratados durante al menos 12 meses. El XEN1101 sigue siendo generalmente bien tolerado en el OLE con eventos adversos (EA) consistentes con otros medicamentos anticonvulsivos y el período doble ciego del X-TOLE. No se han registrado EA emergentes del tratamiento de
anormalidades pigmentarias durante el DBP o el OLE. Al igual que en el DBP, se produjeron dos EA de retención urinaria en el OLE posiblemente relacionados con el fármaco del estudio; ambos pacientes continuaron en el estudio sin requerir intervención. Los cambios de peso en el OLE fueron de 1,4 +/- 4,5 kg en la visita de los 6 meses y de 0,9 +/- 6,2 kg en la visita de los 12 meses.