Zynerba Pharmaceuticals, Inc. anunció que la Comisión Europea (CE) ha concedido la designación de medicamento huérfano al cannabidiol, el ingrediente activo de su gel transdérmico, Zygelo, para el tratamiento del síndrome de deleción 22q11.2 (22q). La designación de medicamento huérfano se concede a los medicamentos que tratan, previenen o diagnostican una enfermedad rara potencialmente mortal o crónicamente debilitante, con una prevalencia en la Unión Europea (UE) no superior a 5 de cada 10.000, y sin un método de diagnóstico, prevención o tratamiento actualmente aprobado o con un beneficio significativo para los afectados por la enfermedad. La designación proporciona ciertos beneficios a Zynerba, incluyendo una exclusividad de mercado de 10 años en la UE tras la aprobación regulatoria, si se recibe, reducciones en las tasas de solicitud de la Agencia Europea del Medicamento y acceso a la asistencia de protocolo.

La empresa cree que hay aproximadamente 112.000 pacientes con 22q en la UE y aproximadamente 129.000 en Europa, incluido el Reino Unido. El Zygel recibió previamente la designación de medicamento huérfano por parte de la CE para el tratamiento del síndrome del cromosoma X frágil (FXS) y por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) para el tratamiento del FXS y del 22q. Además, la FDA ha concedido la designación Fast Track para Zygel para el tratamiento de los síntomas conductuales asociados al FXS.

En junio de 2022, la empresa anunció los resultados positivos del ensayo exploratorio y abierto de fase 2 INSPIRE de Zygel en niños y adolescentes con 22q (comunicado de prensa). Basándose en los datos positivos de la fase 2, la empresa solicitó y se le ha concedido una reunión inicial con la FDA antes de finales de 2022 para obtener información sobre los datos de la fase 2 y la vía reglamentaria para Zygel en pacientes con 22q.