Aadi Bioscience, Inc. comunicó los resultados de un análisis provisional previsto sobre el primer tercio de los participantes en el ensayo PRECISION1 de diagnóstico tumoral en curso que evalúa nab-sirolimus en pacientes con alteraciones inactivadoras de TSC1 o TSC2. El análisis provisional incluye datos del primer tercio de los participantes en el ensayo (n=40) con un mínimo de 4,5 meses de seguimiento, incluida la respuesta evaluada por el investigador y la seguridad analizada por separado en cada uno de los brazos TSC1 y TSC2. Se inscribieron nueve tipos de tumores diferentes en el brazo TSC1 y 13 tipos de tumores en el brazo TSC2. Eficacia del nab-sirolimus en pacientes con tumores que albergan una alteración patogénica inactivadora en TSC1: De los 22 pacientes inscritos, 19 recibieron = 1 gammagrafía post basal y fueron evaluables para la eficacia.

Las observaciones incluyeron: Una tasa de respuesta global (ORR) del 26%, incluidas 5 respuestas parciales (PR) con 4 respuestas confirmadas y 1 respuesta no confirmada (uPR); Todas las respuestas estaban en curso en el momento del corte de los datos. La paciente con uPR sigue en tratamiento y está a la espera de una gammagrafía confirmatoria; 9 pacientes presentaron enfermedad estable (EV), 3 de las cuales tuvieron una duración mayor o igual a seis meses, lo que dio lugar a una tasa de beneficio clínico del 42% (5 RP + 3 EV = 6 meses); Las pacientes estaban muy pretratadas con una mediana de 3 líneas de terapia previas; La mediana del tiempo transcurrido hasta la respuesta fue de 1,4 meses; Se observaron respuestas en cuatro carcinomas epiteliales diferentes; El 60% de las pacientes que respondieron experimentaron una reducción tumoral > 50%. Eficacia del nab-sirolimus en pacientes con tumores que albergan una alteración patogénica inactivadora en TSC2: De los 18 pacientes inscritos, los 18 recibieron = 1 gammagrafía post basal y fueron evaluables en cuanto a eficacia.

Las observaciones incluyeron: Una ORR del 11% incluyendo 2 PRs con 1 confirmado y 1 uPR; 12 pacientes tuvieron SD, 3 de los cuales fueron mayores o iguales a seis meses resultando en una tasa de beneficio clínico del 28% (2 PR + 3 SD = 6 mos); Los pacientes estaban fuertemente pretratados con una mediana de 3,5 líneas previas de terapia; el 50% tenía = 5 líneas previas de terapia; Se observaron respuestas en un carcinoma epitelial y un sarcoma. No se observaron nuevas señales de seguridad y no se produjeron acontecimientos relacionados con el tratamiento de grado cuatro ni muertes. Un paciente interrumpió el estudio debido a una neumonitis de grado dos que se resolvió completamente tras la interrupción del tratamiento.

En ambos brazos, el perfil de seguridad fue coherente con la etiqueta del nab-sirolimus y la clase de fármacos inhibidores de mTOR. Actualmente hay 80 pacientes inscritos en el ensayo PRECISION1, lo que respalda el análisis provisional de dos tercios previsto para el tercer trimestre de 2024. El análisis ORR en esta cohorte se basará en una revisión radiológica independiente con un mínimo de seis meses de seguimiento para todos los pacientes.

Se espera que el ensayo concluya a finales de 2024, con resultados previstos para principios de 2025.