Abbisko Therapeutics Co. Ltd. anunció que su inhibidor del CSF-1R Pimicotinib(ABSK021)ha recibido la designación de terapia innovadora de la FDA para el tratamiento de pacientes con tumor tenosinovial de células gigantes (TGCT) no susceptibles de cirugía. Esta aprobación de designación de terapia innovadora se basa en los resultados del ensayo clínico de fase Ib de la cohorte de TGCT para el pimicotinib.

El pimicotinib es el candidato a fármaco CSF-1R de nueva generación reconocido por la FDA estadounidense como terapia innovadora. Se trata de otro hito crucial para Abbisko Therapeutics después de que el Pimicotinib obtuviera la certificación aBreakthrough Therapy Drug' por el Centro de Evaluación de Medicamentos, NMPA, en julio de 2022. El doble reconocimiento de terapia innovadora en China y Estados Unidos demuestra la fuerza innovadora en investigación y desarrollo de Abbisko.

La designación de terapia innovadora es un proceso diseñado por la FDA estadounidense, el CDE chino y otras agencias reguladoras para acelerar el desarrollo y la revisión de fármacos destinados a tratar una enfermedad grave, y las pruebas clínicas preliminares indican que el fármaco puede demostrar una mejora sustancial con respecto a la terapia disponible en un criterio de valoración clínicamente significativo. El pimicotinib es una pequeña molécula inhibidora del CSF-1R novedosa, disponible por vía oral, altamente selectiva y muy potente, descubierta y desarrollada de forma independiente por Abbisko Therapeutics. Varios estudios han demostrado que el bloqueo de la vía de señalización del CSF-1R podría modular y cambiar eficazmente las funciones de los macrófagos, y tratar potencialmente muchas enfermedades humanas dependientes de los macrófagos.

El pimicotinib se está investigando actualmente como tratamiento para el tumor tenosinovial de células gigantes (TGCT) y la cGVHD, y se está evaluando como tratamiento para varias otras indicaciones. En julio de 2022, el Centro de Evaluación de Medicamentos del NMPA concedió al pimicotinib la designación de terapia innovadora para el tratamiento del TGCT no susceptible de cirugía. Posteriormente, en octubre de 2022, Abbisko Therapeutics obtuvo la aprobación del CDE para realizar un ensayo clínico de fase III en el TGCT para el pimicotinib.

Con anterioridad, el pimicotinib demostró una eficacia antitumoral significativa en un ensayo de fase Ib en pacientes con TGCT, alcanzando una ORR preliminar del 68,0% y un perfil de seguridad favorable. Abbisko Therapeutics también completó un estudio de fase Ia de escalada de dosis para ABSK021 en EE.UU. y está llevando a cabo un ensayo de fase Ib de expansión de cohortes múltiples tanto en EE.UU. como en China. Además del TGCT y la EICHc, Abbisko Therapeutics está explorando activamente el potencial del ABSK021 en el tratamiento de muchos otros tipos de tumores sólidos y ha colaborado con Sperogenix (Shanghai) MedTech Co.

Ltd. en la exploración de su potencial para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) entre otros trastornos del sistema nervioso central. En la actualidad, ningún inhibidor altamente selectivo del CSF-1R ha sido aprobado en China.