Abeona Therapeutics Inc. ha anunciado una actualización reglamentaria para el prademagene zamikeracel (pz-cel). La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha emitido una Carta de Respuesta Completa en respuesta a la Solicitud de Licencia Biológica (BLA) de la Compañía para pz-cel para el tratamiento de pacientes con epidermólisis bullosa distrófica recesiva (RDEB). La CRL sigue a la finalización de la Reunión de Revisión de Ciclo Tardío de Abeona con la FDA en marzo de 2024.

En la Reunión de Revisión de Ciclo Tardío y en una solicitud de información posterior, la FDA señaló que cierta información adicional necesaria para satisfacer los requisitos de Fabricación y Controles Químicos (CMC) debe resolverse satisfactoriamente antes de que la solicitud pueda ser aprobada. En respuesta, la Compañía presentó planes a la FDA con el compromiso de proporcionar datos CMC antes de la aprobación de la BLA, e informes completos de validación tras la aprobación a mediados de 2024. Además, la Compañía discutió estos planes con la FDA en una reunión informal posterior.

En el CRL, la FDA indicó que el calendario propuesto para la presentación de los datos por parte de Abeona no daría tiempo suficiente para que la FDA completara su revisión antes de la fecha PDUFA del 25 de mayo de 2024. La información necesaria para satisfacer las peticiones del CMC en el CRL se refiere a los requisitos de validación para ciertos métodos de pruebas de fabricación y liberación, incluyendo algunos que fueron captados en las observaciones durante la inspección previa a la licencia (PLI) de la FDA. El CRL no identificó ninguna deficiencia relacionada con la eficacia clínica o los datos de seguridad clínica en la BLA, y la FDA no solicitó ningún nuevo ensayo clínico o datos clínicos para apoyar la aprobación de pz-cel.

La BLA para pz-cel fue aceptada para su presentación y la FDA le concedió la designación de revisión prioritaria en noviembre de 2023. La solicitud está respaldada por los datos clínicos de eficacia y seguridad del estudio pivotal de fase 3 VIITAL? (NCT04227106) y de un estudio de fase 1/2a (NCT01263379).

Abeona cree que ambos estudios demuestran que una sola aplicación de pz-cel en heridas grandes y crónicas proporcionará una cicatrización sostenida de la herida y una reducción del dolor. Prademagene zamikeracel (pz-cel), las láminas epidérmicas autólogas corregidas con el gen COL7A1 de Abeona en fase de investigación, se están desarrollando actualmente para el tratamiento de la epidermólisis bullosa distrófica recesiva (RDEB), un trastorno raro del tejido conjuntivo causado por un defecto en el gen COL7A1 que provoca la incapacidad de producir colágeno de tipo VII. Pz-cel está diseñado para incorporar el gen COL7A1 productor de colágeno funcional en las células de la piel del propio paciente y permitir la expresión génica a largo plazo mediante el uso de un vector retroviral para integrarse de forma estable en el genoma de la célula diana en división.

Se está investigando la capacidad de Pz-cel para permitir la expresión normal de colágeno de tipo VII y facilitar la cicatrización de heridas y la reducción del dolor incluso en las heridas RDEB más difíciles de tratar tras un procedimiento de aplicación única. El estudio pivotal de fase 3 VIITAL? es un ensayo clínico aleatorizado que evaluó la eficacia, seguridad y tolerabilidad de pz-cel en 43 grandes pares de heridas crónicas en 11 sujetos con RDEB.

La FDA estadounidense ha concedido a pz-cel las designaciones de Terapia Regenerativa Avanzada, Terapia Innovadora, Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica Rara. Abeona produce pz-cel para el estudio VIITAL? en su planta de fabricación de terapia génica y celular totalmente integrada de Cleveland, Ohio.