Abeona Therapeutics Inc.

Abeona Therapeutics Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase clínica. La empresa se dedica al desarrollo de terapias celulares y génicas para enfermedades potencialmente mortales. El principal programa clínico de la empresa es el de prademagene zamikeracel (pz-cel), sus láminas epidérmicas autólogas de gen COL7A1 en investigación, actualmente en desarrollo para la epidermólisis bullosa distrófica recesiva (RDEB). La planta de fabricación de terapia celular y génica totalmente integrada con buenas prácticas de fabricación (cGMP) de la empresa sirvió como centro de fabricación de pz-cel utilizado en su ensayo de fase III VIITAL y es capaz de soportar la producción comercial de pz-cel tras la aprobación de la FDA. La cartera de desarrollo de la empresa también incluye terapias génicas basadas en el virus adenoasociado (AAV) para enfermedades oftálmicas con una elevada necesidad médica no cubierta. Se están evaluando las novedosas cápsidas de AAV de nueva generación de la empresa para mejorar los perfiles de tropismo para una variedad de enfermedades devastadoras.