AEON Biopharma, Inc. anunció la presentación de resultados positivos de su estudio clínico de Fase 2 de ABP-450 para el tratamiento de la distonía cervical (DC), una condición neurológica crónica y debilitante que afecta a los músculos del cuello, en el Congreso de la Sociedad Internacional de Parkinson y Trastornos del Movimiento (IP-MDS, por sus siglas en inglés), que se celebra en el Bella Center de Copenhague, Dinamarca, del 27 al 31 de agosto. 31, 2023. Los datos fueron publicados previamente por la compañía en septiembre de 2022.

El póster titulado, Un ensayo de fase 2, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de ABP-450 (PrabotulinumtoxinA) en adultos con distonía cervical aislada, fue presentado por Chad Oh, director médico de la empresa. El póster informa sobre los datos completos del estudio de fase 2, que demuestran que las dos dosis más bajas (150 unidades y 250 unidades) de ABP-450 produjeron mejoras estadísticamente significativas en la puntuación total de la escala de calificación de la tortícolis espasmódica occidental de Toronto (TWSTRS) desde el inicio hasta la semana 4, mientras que la dosis más alta (350 unidades) mostró una mejora numérica con respecto al placebo. Todas las dosis de ABP-450 en el estudio demostraron beneficios relativamente sostenidos, con una duración media del efecto en todos los brazos de dosificación de al menos 20 semanas, los pacientes?

última visita. En la semana 4, la mejoría en las puntuaciones de la Impresión Clínica Global del Cambio y de la Impresión Global del Cambio del Paciente fue estadísticamente significativa en las tres dosis de ABP-450 en comparación con el placebo. En general, el ABP-450 fue seguro y bien tolerado por los pacientes con EC.

El ensayo de fase 2 es un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que analizó a un total de 57 pacientes en un total de 20 centros de estudio en Estados Unidos. Los pacientes se dividieron equitativamente en cuatro cohortes, que incluían un tratamiento con dosis baja (150 unidades), media (250 unidades) y alta (350 unidades) de ABP-450, y placebo. Cada paciente recibió un único ciclo de tratamiento de su dosis designada de ABP-450 o placebo.

Se realizó un seguimiento de los pacientes durante un total de 20 semanas, y el criterio de valoración primario de la eficacia se evaluó a las cuatro semanas de la administración de la dosis. Debido a la naturaleza de la enfermedad, el investigador adapta la dosificación a cada paciente en función de la gravedad de la posición de la cabeza y el cuello del paciente, la localización del dolor, la hipertrofia muscular, la respuesta del paciente y el historial de acontecimientos adversos. Al finalizar el estudio clínico de fase 2, todos los pacientes, independientemente del grupo de tratamiento, tuvieron la opción de recibir tratamiento con ABP-450 pasando a un estudio de extensión abierto de 52 semanas, y 51 de los 57 pacientes (89%) optaron por ello.

El ABP-450 contiene un complejo de toxina botulínica tipo-A de 900 kDa producido por la bacteria Clostridium botulinum. La parte activa de la toxina botulínica es el componente de 150 kDa, y los 750 kDa restantes del complejo están formados por proteínas accesorias que la empresa cree que ayudan a la función de la parte activa de la toxina botulínica. Cuando se inyecta a niveles terapéuticos, el ABP-450 bloquea la liberación periférica de acetilcolina en las terminales nerviosas colinérgicas presinápticas al escindir la SNAP-25, una proteína integral para el acoplamiento exitoso y la liberación de acetilcolina de las vesículas situadas dentro de las terminaciones nerviosas que conducen a la denervación y relajación del músculo.