AEON BIOPHARMA, INC. AEON Biopharma, Inc. anunció los resultados de primera línea de su ensayo clínico de fase 2 de ABP-450 (prabotulinumtoxinA) para el tratamiento preventivo de la migraña episódica. El ensayo de fase 2, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, evaluó la eficacia y la seguridad del ABP-450 para la prevención de la migraña episódica en adultos que sufren menos de 15 días de cefalea al mes y entre 6 y 14 días de migraña al mes. El estudio reclutó a un total de 305 pacientes en aproximadamente 60 centros de Estados Unidos, Canadá y Australia.
Los pacientes tenían un historial de al menos un año de migraña episódica (con o sin aura) según la definición y los criterios diagnósticos de la ICHD-3 (2018). Los pacientes fueron distribuidos aleatoriamente de forma aproximadamente uniforme en un grupo de dosis baja que recibió 150 unidades (150U) de ABP-450, un grupo de dosis alta que recibió 195 unidades (195U) de ABP-450 y un grupo placebo. Todos los pacientes recibieron dos ciclos de tratamiento con un intervalo de 12 semanas utilizando el novedoso paradigma de tratamiento de la empresa que implica menos inyecciones que la opción actual de tratamiento con toxina botulínica para la migraña crónica.
Los criterios de valoración primarios del estudio clínico fueron el cambio en la media mensual de días de migraña, o MMD, desde el periodo basal de cuatro semanas hasta las semanas 21 a 24 del periodo de tratamiento y la incidencia de acontecimientos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), en cada caso en comparación con el placebo. Los criterios de valoración secundarios y exploratorios clave incluían el porcentaje de pacientes que lograban una reducción con respecto al valor basal (la tasa de respondedores) de al menos el 50% en la MMD y el 75% en la MMD durante las semanas 21 a 24 del periodo de tratamiento y las mejoras en determinadas escalas de pacientes y de valoración. En cuanto al criterio de valoración principal, los datos iniciales mostraron que el ABP-450 tuvo un efecto terapéutico con reducciones medias de la MMD de 4,8 días en la dosis de 150U (n = 99) y de 5,0 días en la dosis de 195U (n = 108), en comparación con sólo 4,2 días en el placebo (n = 98) en las semanas 21 a 24, pero no alcanzó significación estadística.
En el criterio de valoración secundario clave de las tasas de respuesta al MMD, el ABP-450 sí mostró significación estadística y una separación clínicamente significativa del placebo. El 69% de los pacientes con la dosis de 195U lograron una reducción del 50% o más de la MMD, lo que fue estadísticamente significativo respecto al placebo con un 52% (p=0,0132). El 37% de los pacientes que recibieron la dosis de 195U y el 34% de los pacientes que recibieron la dosis de 150U lograron una reducción del 75% o más de la MMD, lo que fue estadísticamente significativo con respecto al placebo en un 23% (p=0,0245 y p=0,0439, respectivamente).
En el criterio de valoración exploratorio de la Impresión Global de Gravedad del Paciente (IGP-S), los resultados mostraron mejoras estadísticamente significativas de -0,9 en la dosis de 150U y de -1,0 en la dosis de 195U, en comparación con el placebo en -0,6 (p=0,0436 y p=0,0028, respectivamente). El ABP-450 demostró un perfil de seguridad favorable para los pacientes con migraña episódica. La Sociedad considera que la totalidad de los datos aporta pruebas de una respuesta a la dosis que favorece la dosis más alta de 195U y respalda su decisión de hacer avanzar el ABP-450 a la fase 3. La Sociedad tiene previsto solicitar una reunión de fin de fase 2 con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para discutir el protocolo y el diseño del estudio de fase 3, y se espera que la reunión tenga lugar en el primer semestre de 2024.
La migraña es una enfermedad neurológica compleja caracterizada por episodios recurrentes de dolores de cabeza que afecta aproximadamente a 40 millones de personas en Estados Unidos y a unos mil millones en todo el mundo, lo que la convierte en la tercera enfermedad más prevalente del mundo. Los pacientes que padecen migraña experimentan síntomas que incluyen dolor de cabeza punzante y recurrente, náuseas, vómitos y sensibilidad a la luz, el sonido, el tacto y el olfato. La migraña puede clasificarse como migraña episódica o migraña crónica.
La empresa proyecta que aproximadamente 9,4 millones de estadounidenses viven con migraña episódica, que se caracteriza por menos de 15 días de dolor de cabeza al mes y entre 6 y 14 días de migraña al mes, pero cada ataque individual puede ser igual de debilitante.
