Agios Pharmaceuticals, Inc.

Agios Pharmaceuticals, Inc. es una empresa biofarmacéutica. La empresa se centra en el desarrollo y suministro de terapias transformadoras para pacientes con enfermedades raras. Comercializa un activador de la piruvato quinasa (PK), el primero de su clase, para adultos con deficiencia de PK, la primera terapia modificadora de la enfermedad para la anemia hemolítica debilitante. Su principal producto candidato en su cartera de enfermedades genéticamente definidas (GDD), el PYRUKYND (Mitapivat), es un activador de las enzimas piruvato quinasa (PK) tanto de tipo salvaje como de una variedad de mutantes, para el tratamiento de las anemias hemolíticas. El Mitapivat es una pequeña molécula disponible por vía oral y un potente activador de las enzimas piruvato quinasa R (PKR). Además, también está evaluando el mitapivat para el tratamiento de la talasemia alfa y beta y la anemia falciforme (ECF) en ensayos clínicos en curso. La empresa también está desarrollando el AG-946, un activador oral de las enzimas PKR en fase clínica para el tratamiento de las anemias hemolíticas y otras indicaciones, incluida la ECF.