Alterity Therapeutics anunció que el primer participante en Australia ha sido tratado en el ensayo clínico de Fase 2 de ATH434 de la compañía en Atrofia Sistémica Múltiple (ASM), un trastorno parkinsoniano raro y altamente debilitante. El ensayo clínico de fase 2 es una investigación aleatorizada, doble ciego y controlada con placebo del ATH434 en pacientes con AMS en fase inicial. El estudio evaluará el efecto del tratamiento con ATH434 sobre la neuroimagen y los biomarcadores proteínicos para demostrar el compromiso del objetivo y los puntos finales clínicos para demostrar la eficacia, además de las evaluaciones de la seguridad y la farmacocinética.

Los biomarcadores seleccionados, incluidos el hierro cerebral y la agregación de -sinucleína, contribuyen de forma importante a la patología de la AMS y son, por tanto, dianas apropiadas para demostrar la actividad del fármaco. Como chaperona del hierro, tiene un excelente potencial para tratar la enfermedad de Parkinson, así como diversos trastornos parkinsonianos como la atrofia multisistémica (AMS). El ATH434 completó con éxito los estudios de fase 1 demostrando que el agente es bien tolerado y alcanzó niveles cerebrales comparables a los niveles eficaces en modelos animales de MSA.

El ATH434 se está estudiando actualmente en un ensayo clínico de fase 2 aleatorizado, doble ciego. y controlado con placebo en pacientes conMSA en fase inicial. La FDA estadounidense y la Comisión Europea han concedido la designación de huérfano al ATH434 para el tratamiento de la AMS. Acerca de la atrofia multisistémica La atrofia multisistémica (AMS) es una enfermedad neurodegenerativa poco frecuente que se caracteriza por el fallo del sistema nervioso autónomo y el deterioro del movimiento.

Los síntomas reflejan la pérdida progresiva de función y la muerte de distintos tipos de células nerviosas del cerebro y la médula espinal.