Amicus Therapeutics, Inc.

Amicus Therapeutics, Inc. es una empresa de biotecnología centrada en descubrir, desarrollar y suministrar medicamentos novedosos para enfermedades raras. Sus dos terapias comercializadas son Galafold, la primera monoterapia oral para personas con enfermedad de Fabry que presentan variantes genéticas susceptibles, y Pombiliti + Opfolda, un tratamiento novedoso diseñado para mejorar la captación de enzima activa en tejidos clave relevantes para la enfermedad en adultos con enfermedad de Pompe de inicio tardío. Como monoterapia administrada por vía oral, Galafold está diseñado para unirse a la enzima alfa-galactosidasa A (alfa-Gal A) endógena y estabilizarla en aquellos pacientes con variantes genéticas identificadas como susceptibles en un ensayo de susceptibilidad basado en células de Buenas Prácticas de Laboratorio (BPL). Pombiliti + Opfolda consiste en una enzima rhGAA de ingeniería única, la cipaglucosidasa alfa-atga, con una estructura de carbohidratos optimizada para mejorar la captación lisosomal, administrada en combinación con miglustat que funciona como estabilizador enzimático.