Amicus Therapeutics anunció que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) adoptó un dictamen positivo recomendando la autorización de comercialización de miglustat, el componente estabilizador enzimático de AT-GAA. Se espera una decisión de la Comisión Europea (CE) para el miglustat en el tercer trimestre de 2023, tras lo cual la terapia de dos componentes estará plenamente aprobada, y la Compañía iniciará el proceso de reembolso y lanzamiento país por país. Miglustat se comercializará bajo la marca Opfolda.

El componente biológico de la terapia de dos componentes, Pombiliti (cipaglucosidasa alfa), fue aprobado por la Comisión Europea en marzo de 2023. Tras su aprobación, Pombiliti + Opfolda será la primera terapia de dos componentes disponible en la Unión Europea (UE) para el tratamiento de adultos con enfermedad de Pompe de inicio tardío (EPT). La indicación de Opfolda es una terapia de sustitución enzimática a largo plazo con cipaglucosidasas alfa en adultos con enfermedad de Pompe de inicio tardío (deficiencia de glucosidasa ácida [GAA]).

El CHMP basó su opinión positiva en los datos clínicos del estudio pivotal de fase 3 PROPEL, el único ensayo aleatorizado y controlado en LOPD que incluyó a pacientes de la población con experiencia en ERT de alta necesidad insatisfecha, además de pacientes sin ERT. Pombiliti + Op folda, también conocido como AT-GAA, es un tratamiento experimental de dos componentes que consiste en cipaglucOSidasa alfa, un rhGAA enriquecido con bis-M6P que facilita la captación de alta afinidad a través del receptor de M6P al tiempo que conserva su capacidad de procesamiento en la forma más activa de la enzima, y el estabilizador oral de la enzima, miglustat, que está diseñado para minimizar la pérdida de actividad de la enzima en la sangre. En los estudios clínicos, el AT-GAA se asoció a mejoras demostradas en las medidas musculoesqueléticas y respiratorias.