Amylyx Pharmaceuticals, Inc. anunció los resultados principales de PHOENIX, un ensayo clínico global de fase 3, aleatorizado y controlado con placebo, de 48 semanas de duración, de AMX0035 (fenilbutirato sódico y taurursodiol [también conocido como ursodoxicoltaurina; RELYVRIO®? en EE.UU., ALBRIOZAtm en Canadá) en personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). PHOENIX no cumplió su criterio de valoración primario de alcanzar significación estadística (p=0,667) medida por el cambio respecto al valor basal en la puntuación total de la Escala Revisada de Calificación Funcional de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ALSFRS-R) en la semana 48, ni se observó significación estadística en los criterios de valoración secundarios.

Amylyx tiene previsto presentar los datos de PHOENIX en una próxima reunión médica y publicará los resultados en una revista médica a finales de este año. Amylyx seguirá colaborando con las autoridades reguladoras y la comunidad de la ELA en general, incluidos los especialistas en ELA y otros expertos multidisciplinarios, las personas que viven con ELA y los defensores, para debatir los resultados de PHOENIX en las próximas ocho semanas y tomar decisiones informadas. Amylyx tiene la intención de compartir los planes para RELYVRIO/ALBRIOZA en la ELA, que pueden incluir la retirada voluntaria de RELYVRIO/alBRIOZA del mercado.

En este momento, RELYVRIO/ALBRIOZA y su programa relacionado de apoyo al paciente seguirán estando disponibles para las personas que viven con ELA. Amylyx ha decidido voluntariamente pausar la promoción del medicamento durante este tiempo. Resultados del estudio PHOENIX: En el estudio de fase 3 PHOENIX participaron 664 adultos que padecen ELA.

Además, se ha demostrado que el AMX0035 también reduce los marcadores asociados a las enfermedades neurodegenerativas en ensayos clínicos, incluida una reducción de tau, un agregado proteínico clave compartido en varias enfermedades neurodegenerativas, y de YKL-40, un marcador de neuroinflamación. Actualización sobre los estudios en curso del AMX0035: El estudio clínico global, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de fase 3 ORION de AMX0035 en PSP sigue en curso. Los datos del estudio clínico HELIOS de fase 2, abierto, de un solo centro y con 12 participantes, en curso, están demostrando pruebas de la actividad clínica del AMX0035 en el síndrome de Wolfram.

Este estudio cuenta con todos los participantes y la empresa tiene previsto presentar datos preliminares en el segundo trimestre de 2024.