Amylyx Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado que la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha informado a la empresa de que la Agencia tiene previsto volver a convocar al Comité Asesor sobre Medicamentos del Sistema Nervioso Central y Periférico (PCNSDAC) para debatir la solicitud de nuevo fármaco (NDA) para AMX0035 (fenilbutirato de sodio [PB] y taurursodiol [TURSO; también conocido como ursodoxicoltaurina]) para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) el 7 de septiembre de 2022. La FDA anunciará formalmente la programación de la reunión prevista del PCNSDAC en el Registro Federal. Las discusiones se centrarán en los análisis adicionales de los datos de los estudios clínicos de la Compañía que la FDA determinó que constituían una enmienda importante a la NDA.

La fecha de acción prevista por la Ley de Tarifas de Medicamentos Recetados (PDUFA) para la NDA del AMX0035 es el 29 de septiembre de 2022, que se amplió desde el 29 de junio de 2022 para dar más tiempo a la FDA para revisar los análisis adicionales de los datos de los estudios clínicos de la Compañía. El PCNSDAC se reunió previamente el 30 de marzo de 2022 para discutir la NDA del AMX0035 para el tratamiento de la ELA.