Aptevo Therapeutics Inc. anunció que su candidato a fármaco biespecífico para la LMA APVO436, en combinación con el estándar emergente de atención venetoclax y azacitidina, logró resultados positivos de duración de la remisión en su ensayo de fase 1b de ampliación de dosis. La Compañía también está proporcionando una actualización de su diseño del programa de fase 2 de APVO436 que incluirá tanto ensayos de primera línea como de recaída/refractarios que comenzarán más adelante en la segunda mitad de 2023. Duración de la remisión (DOR) Se observaron resultados de DOR positivos y clínicamente significativos del candidato a fármaco biespecífico para la LMA APVO436 de la empresa en combinación con el estándar de tratamiento emergente (venetoclax + azacitidina) en pacientes naïve al tratamiento con venetoclax, como se indica a continuación: Alta tasa de respuesta observada - El 82% (9/11) de los pacientes tuvieron una respuesta favorable y fueron elegibles para su inclusión en el análisis DOR; Múltiples pacientes pasaron a trasplante - 3/11 pacientes respondieron lo suficiente como para pasar a trasplante de células madre - Recibir un trasplante de células madre es la opción de tratamiento con la mejor probabilidad de supervivencia y el mayor beneficio para los pacientes; Respuesta completa sostenida - De los pacientes con respuesta, un paciente permaneció en el estudio con respuesta completa sostenida durante 8 ciclos (el máximo permitido por protocolo), lo que se tradujo en al menos 8 meses de duración de la respuesta; No se alcanzó la mediana de DOR - No se alcanzó la mediana de DOR, lo que es clínicamente significativo porque un número sustancial de pacientes permaneció en tratamiento o pasó a trasplante y no experimentó un acontecimiento de recaída.

Estos datos DOR se suman a un creciente cuerpo de evidencia clínica (seguridad, tolerabilidad, eficacia y ahora durabilidad), que proporciona un fuerte apoyo para el desarrollo adicional de APVO436 en terapia de combinación para pacientes con LMA. Actualización del programa de fase 2: El programa de fase 2 de APVO436 de la Sociedad evaluará más a fondo la triple combinación de APVO436 + venetoclax + azacitidina entre pacientes con LMA de primera línea y en recaída/refractaria que no hayan recibido tratamiento con venetoclax. La Compañía tiene la intención de llevar a cabo dos ensayos.

El primero, entre pacientes en recaída/refractarios, se iniciará en el segundo semestre de 2023. El segundo, entre pacientes de primera línea, se iniciará en el primer semestre de 2024. Aptevo prevé que aproximadamente 100 pacientes participarán entre los dos ensayos y que los resultados provisionales estarán disponibles a finales del segundo semestre de 2024.

Resultados del ensayo de escalada de dosis del APVO436: Datos de seguridad y eficacia (comunicados anteriormente): Eficacia: El APVO436 demostró un beneficio clínico* del 91% en combinación con venetoclax + azacitidina en pacientes naïve al tratamiento con venetoclax, duplicando con creces la tasa de respuesta en un parámetro de referencia compuesto en todas las categorías de beneficios; Seguridad: El APVO436, cuando se administra en combinación con este régimen, ha demostrado ser generalmente seguro y bien tolerado. El síndrome de liberación de citoquinas (SRC), un efecto secundario común en otros ensayos,se observó en menos de una cuarta parte de los pacientes de la población de pacientes y en la mayoría de los casos fue leve o moderado (grado 1 o 2) y fue manejable en la clínica.