Ascendis Pharma A/S ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha concedido la autorización de comercialización de Lonapegsomatropina Ascendis Pharma (desarrollada con el nombre de TransCon hGH) como inyección subcutánea una vez a la semana para el tratamiento de niños y adolescentes de 3 a 18 años con fallo de crecimiento debido a una secreción insuficiente de la hormona de crecimiento endógena (también conocida como deficiencia de la hormona de crecimiento o GHD). TransCon hGH es un profármaco de somatropina que proporciona una liberación sostenida de somatropina (hGH) no modificada a niveles terapéuticos predecibles en el organismo. La aprobación de la CE se basa en los resultados clínicos presentados en la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA), incluidos los datos de los ensayos de fase 3 de la compañía, heiGHt, fliGHt y enliGHten, que trataron colectivamente a más de 300 pacientes pediátricos diagnosticados con GHD, así como los datos de un programa de seguridad no clínico. En agosto de 2021, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. aprobó TransCon hGH para el tratamiento de pacientes pediátricos de un año o más que pesen al menos 11,5 kg y tengan un fallo de crecimiento debido a una secreción inadecuada de la hormona de crecimiento endógena. TransCon hGH también está en fase de desarrollo para la GHD pediátrica en Japón y China. La GHD pediátrica es una enfermedad huérfana grave causada cuando la glándula pituitaria no produce suficiente hormona de crecimiento. Los niveles fisiológicos de la hormona del crecimiento son necesarios para la salud endocrina general y el desarrollo de huesos, músculos y tejido adiposo sanos. Los niños con TGD se caracterizan por su baja estatura y también pueden presentar anomalías metabólicas, problemas psicosociales y una mala calidad de vida en general. Durante décadas, el tratamiento estándar para la GHD ha sido una inyección subcutánea diaria de somatropina para mejorar el crecimiento y la salud endocrina general.