Ascletis Pharma Inc. ha anunciado el inicio del ensayo clínico de fase III del inhibidor de la sintasa de ácidos grasos (FASN) ASC40 (Denifanstat) para el tratamiento del acné vulgar de moderado a grave. Este ensayo clínico de fase III es un ensayo clínico aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y multicéntrico en China para evaluar la seguridad y la eficacia del ASC40 para el tratamiento del acné vulgar de moderado a grave. Se inscribirá a 480 sujetos con acné vulgar de moderado a grave y se les distribuirá aleatoriamente en un brazo de tratamiento activo y otro de control con placebo en una proporción de 1:1 para recibir 50 mg de ASC40 o el placebo correspondiente por vía oral, una vez al día durante 12 semanas.

Los criterios de valoración coprincipales de la eficacia son: proporción de sujetos que logran el éxito del tratamiento en la semana 12, cambio porcentual con respecto al valor basal en el recuento total de lesiones y cambio porcentual con respecto al valor basal en el recuento de lesiones inflamatorias (CLI) en la semana 12. El éxito del tratamiento se define como una reducción de al menos 2 puntos en la puntuación de la Evaluación Global del Investigador (IGA) con respecto al valor basal y una puntuación de claro (0) o casi claro. El protocolo del ensayo clínico de fase III ha sido acordado por el Centro de Evaluación de Medicamentos de la Administración Nacional de Productos Médicos y ha obtenido la aprobación de la Junta de Revisión Institucional del Hospital Huashan de la Universidad de Fudan.

El 2 de mayo de 2023, Ascletis anunció que ASC40 alcanzó los criterios de valoración primarios y secundarios clave en el ensayo clínico de fase II para el tratamiento del acné vulgar, demostrando una eficacia superior y una buena seguridad. El ASC40 es una pequeña molécula inhibidora selectiva oral del FASN. Los mecanismos del ASC40 para el tratamiento del acné son la inhibición directa de la producción de sebo facial, mediante la inhibición de la lipogénesis de novo (DNL) en los sebocitos humanos; y la inhibición de la inflamación, mediante la disminución de la secreción de citoquinas y la diferenciación Th17.

Ascletis posee los derechos de desarrollo, fabricación y comercialización del ASC40 en la Gran China bajo licencia exclusiva de Sagimet Biosciences Inc. El acné es la octava enfermedad más prevalente en el mundo y afecta a más de 640 millones de personas en todo el planeta. La adherencia a las terapias tópicas es peor en comparación con la de los agentes orales: se calcula que entre el 30% y el 40% de los pacientes no se adhieren a sus tratamientos tópicos. En la actualidad, los tratamientos orales eficaces para el acné son principalmente la isotretinoína, que puede causar muchos efectos adversos graves como hepatotoxicidad, discapacidad auditiva y depresión, etc.

El ASC40 tiene el potencial de ser el primer terapéutico oral contra el acné de una sola toma al día de su clase, con un elevado cumplimiento terapéutico por parte de los pacientes.