Ascletis Pharma Inc. ha anunciado la finalización de la inscripción de 98 pacientes con colangitis biliar primaria (CBP) en el ensayo clínico de fase II de ASC42, un nuevo agonista del receptor X farnesoide (FXR). ASC42 es un fármaco candidato de Gannex Pharma Co. Ltd. (Gan Lai Zhi Yao You Xian Gong Si, "Gannex"), una filial propiedad al 100% de la empresa.

El estudio de fase II de 12 semanas consta de tres brazos de tratamiento activo con ASC42 (5 mg, 10 mg y 15 mg) y un brazo de control con placebo, e inscribió a un total de 98 pacientes con una respuesta inadecuada al ácido ursodesoxicólico (UDCA) o incapaces de tolerarlo. Se espera que los datos de primera línea estén disponibles a finales de 2023. El ASC42 es un nuevo agonista del FXR no esteroideo, selectivo y potente, de desarrollo propio, con el mejor potencial de su clase y propiedad intelectual mundial.

Los datos del ensayo estadounidense de fase I de ASC42 indicaron que no se observó prurito durante el tratamiento de 14 días de la dosis terapéutica humana una vez al día de 15 mg y el biomarcador de compromiso de la diana FXR Factor de Crecimiento de Fibroblastos 19 (FGF19) aumentó en un 1.780% el día 14 de tratamiento con la dosis de 15 mg. Además, los valores medios de colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) se mantuvieron dentro del rango normal durante el tratamiento de 14 días, una vez al día, a la dosis de 15 u mg. El UDCA es el único fármaco aprobado en China para la CBP y aproximadamente el 40% de los pacientes con CBP tienen una respuesta inadecuada al UDCA o no pudieron tolerarlo.

El ácido obeticólico (OCA), que no está aprobado en China, es el único medicamento aprobado en EE.UU. para los pacientes con CBP que tienen una respuesta inadecuada al UDCA o no lo toleran. Sin embargo, se ha observado un aumento significativo de las tasas de prurito y de los niveles de LDL-C en los pacientes tratados con ACO2. La ausencia de prurito y los valores medios de LDL-C dentro del rango normal a la dosis terapéutica convierten al ASC42 en un potencial candidato a fármaco de primera clase para la CBP.

Un estudio epidemiológico realizado en China en 2010 mostró que había aproximadamente 656.000 pacientes con CBP en China, de los cuales 440.000 eran mujeres mayores de 403 años. Un estudio epidemiológico en EE.UU. indicó que había aproximadamente 120.000 pacientes con CBP en EE.UU. en 2014.