Athira Pharma, Inc. anunció que la dosificación de pacientes ha comenzado en SHAPE, un ensayo clínico de Fase 2 de ATH-1017 para el tratamiento de la demencia de la enfermedad de Parkinson y la demencia con cuerpos de Lewy. El ATH-1017 es una pequeña molécula diseñada para mejorar la actividad del Factor de Crecimiento de Hepatocitos (HGF, por sus siglas en inglés) y su receptor, MET, para impactar la neurodegeneración y regenerar el tejido cerebral. SHAPE es un ensayo de Fase 2 aleatorio, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos para el ATH-1017 en sujetos con demencia por enfermedad de Parkinson o demencia con cuerpos de Lewy. El estudio inscribirá a aproximadamente 75 individuos en los Estados Unidos. Los participantes del estudio son asignados al azar en dos grupos de dosis y un grupo de placebo en una base de 1:1:1 para recibir una inyección subcutánea de ATH-1017 o placebo una vez al día durante un curso de tratamiento de 26 semanas. El criterio de valoración principal de SHAPE es la prueba estadística global compuesta, que es un algoritmo matemático insesgado que combina las puntuaciones de la evaluación cognitiva y el cambio en la latencia del potencial relacionado con eventos (ERP) P300, una medida funcional de la velocidad de procesamiento de la memoria de trabajo. El ATH-1017 es una pequeña molécula, diseñada específicamente para potenciar la actividad del Factor de Crecimiento Hepatocitario (HGF) y su receptor, el MET. La función de este sistema neurorreceptor puede verse alterada en condiciones de neurodegeneración. Además de la enfermedad de Alzheimer, el ATH-1017 está diseñado para abordar la población con demencia más amplia, incluyendo la demencia de la enfermedad de Parkinsons y la demencia con cuerpos de Lewy, ya que el mecanismo de acción se centra en la recuperación de la red y la transmisión de señales sinápticas en el cerebro, lo que tiene el potencial de mejorar los resultados clínicos de los pacientes que sufren diversas condiciones neurodegenerativas. Casi un millón de personas en Estados Unidos y más de 10 millones en todo el mundo padecen la enfermedad de Parkinson (EP). Mientras que los enfermos de EP suelen experimentar déficits en los síntomas motores, alrededor del 50% sufre demencia de la enfermedad de Parkinson (PDD), un trastorno neurodegenerativo progresivo, definido por cambios en el pensamiento, la memoria y el comportamiento. En la actualidad sólo hay una terapia aprobada para la PDD, y se necesitan enfoques más específicos y novedosos para abordar esta enfermedad. La demencia con cuerpos de Lewy (DCL) es la tercera causa más común de demencia y representa entre el 5 y el 15% de todos los casos de demencia en el mundo. En general, la DCL y la DDP se distinguen clínicamente por la secuencia inicial de los síntomas de la demencia. Tanto la DDP como la DCL representan una población de demencia desatendida. Ante la falta de terapias específicas para la DDP o la DCL, existe una necesidad sustancial de una terapia con el potencial de ralentizar o detener la pérdida sináptica y la neurodegeneración, la principal condición subyacente que contribuye al deterioro progresivo de los síntomas de la demencia.