Avidity Biosciences, Inc. anunció el ensayo clínico de fase 1/2 FORTITUDE(TM) de AOC 1020 en adultos con distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD). La FSHD es una enfermedad rara y hereditaria de debilitamiento muscular que se caracteriza por la pérdida progresiva de la función muscular a lo largo de la vida y que provoca un dolor importante, fatiga y discapacidad. El AOC 1020 es el segundo AOC de ARN de interferencia pequeño (siRNA) dirigido a los músculos de la cartera de productos de Avidity que avanza hacia el desarrollo clínico.

A principios de esta semana, Avidity anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) autorizó las solicitudes de nuevo fármaco en investigación (IND) del AOC 1020 para la FSHD y del AOC 1044 para el tratamiento de las mutaciones de distrofia muscular de Duchenne (DMD) susceptibles de omitir el exón 44 (DMD44). La empresa ha hecho avanzar tres programas - DM1, FSHD y DMD44 - hacia el desarrollo clínico en un periodo de 14 meses.