Axsome Therapeutics, Inc. ha anunciado los resultados principales de la encuesta CRESCENDO (Caracterización de las Perspectivas de los Pacientes sobre las Necesidades Insatisfechas en la Narcolepsia) de pacientes con narcolepsia tipo 1 (NT1, es decir, narcolepsia con cataplejía) que reciben tratamiento, demostrando altas tasas de síntomas persistentes y una carga significativa para el paciente, a pesar de estar en los tratamientos actuales. CRESCENDO se llevó a cabo en colaboración con Narcolepsy Network, una organización nacional sin ánimo de lucro de apoyo a pacientes con narcolepsia, hipersomnia idiopática y trastornos del sueño relacionados. La encuesta CRESCENDO incluyó a 203 pacientes adultos diagnosticados con NT1, que en conjunto tienen más de 2.600 años de experiencia vivida con el trastorno del sueño, para comprender su experiencia y recorrido, medir los síntomas de la enfermedad, incluido el deterioro cognitivo mientras reciben tratamiento, y evaluar la carga de la enfermedad, las comorbilidades y las necesidades no cubiertas y los retos a los que se enfrentan los pacientes.

Para cuantificar los elementos clave de la experiencia de los pacientes con narcolepsia, CRESCENDO utilizó medidas informadas por los pacientes, y escalas validadas incluyendo la Escala de Somnolencia de Epworth (ESS) para evaluar la somnolencia diurna excesiva (EDS), y el Inventario de Quejas Cognitivas de la Columbia Británica (BC-CCI) para evaluar la función cognitiva. Todos los pacientes que participaron en la encuesta estaban recibiendo tratamiento para la NT1. Los tratamientos más comunes eran agentes promotores del despertar (alrededor del 53% de los pacientes encuestados), oxibatos (47%) y estimulantes (42%).

A pesar de recibir tratamiento, la mayoría de los pacientes con narcolepsia seguían experimentando síntomas. La cataplejía fue declarada por el 77% de los pacientes mientras seguían su régimen de tratamiento actual. La EDS, evaluada mediante la ESS (puntuaciones > 10), se observó en el 64% de los pacientes a pesar de recibir los tratamientos actuales. El deterioro cognitivo, evaluado mediante el BC-CCI (puntuaciones =5), se observó en el 74% de los pacientes.

La depresión y la ansiedad fueron experimentadas por cerca del 45% y el 57% de los pacientes, respectivamente. Axsome tiene previsto presentar los resultados detallados de la encuesta CRESCENDO en próximas reuniones científicas. Principales resultados de la encuesta CRESCENDO: Datos demográficos de los pacientes: Los encuestados fueron un total de 203 adultos, con edades comprendidas entre los 18 y los 82 años (media de 41 años) con un diagnóstico de narcolepsia de tipo 1, todos los cuales tenían experiencia con tratamientos aprobados por la FDA para su narcolepsia.

Tratamientos actuales y comorbilidades: Los sujetos recibían farmacoterapia para la narcolepsia. Los tratamientos específicos para la narcolepsia más comunes eran los agentes promotores de la vigilia (53% de los pacientes encuestados), los oxibatos (47%) y los estimulantes (42%). El 37% de los participantes estaban diagnosticados de depresión, de los cuales el 80% tomaba medicación para controlar su depresión.

El 37% de los participantes estaban diagnosticados de ansiedad, de los cuales el 72% tomaban medicación para controlar su ansiedad. Prevalencia de síntomas de narcolepsia durante el tratamiento: La cataplejía fue declarada por el 77% de los pacientes mientras seguían su régimen de tratamiento actual. La EDS, evaluada mediante la ESS (puntuaciones > 10), se observó en el 64% de los pacientes a pesar de recibir los tratamientos actuales.

El deterioro cognitivo, evaluado mediante el BC-CCI (puntuaciones =5), se observó en el 74% de los pacientes en tratamiento. El 68% calificó su capacidad de concentración como mala, muy mala o media. Impactos de la cataplejía en la vida diaria: el 65% de los participantes que experimentan actualmente cataplejía informaron de que la cataplejía supone una carga para su vida profesional (por ejemplo, carrera, estudios), a pesar del tratamiento el 60% de los participantes que experimentan actualmente cataplejía informaron de que la cataplejía supone una carga para su vida social, a pesar del tratamiento.

El 50% de los pacientes que experimentan actualmente cataplejía declararon que la cataplejía supone una carga para su vida cotidiana, a pesar del tratamiento El 64% y el 68% de los pacientes que experimentan cataplejía declararon sentirse avergonzados por caerse y hablar arrastrando las palabras, respectivamente, a pesar del tratamiento. Tiempo de realización: La encuesta se realizó entre octubre y diciembre de 2023.