Beam Therapeutics Inc. informó de datos que destacan su proceso de fabricación optimizado, cerrado y automatizado para sus medicamentos genéticos de células madre y progenitoras hematopoyéticas (HSPC) CD34+ de base editada en una presentación de póster en el Congreso Híbrido de la Asociación Europea de Hematología (EHA). El proceso optimizado se despliega para la fabricación del BEAM-101 en el ensayo clínico BEACON de fase 1/2 en pacientes con anemia falciforme (ECF) grave, y los datos incluyen tanto la experiencia preclínica como la de fabricación clínica GMP hasta la fecha. Beam diseñó su proceso automatizado de CD34+ HSPC para la fabricación de BEAM-101 con el fin de disponer de la flexibilidad necesaria para una amplia gama de material de partida de pacientes y un número variable de células, manteniendo al mismo tiempo un rendimiento celular robusto y una alta calidad del producto adecuado para su uso en el ensayo clínico de fase 1/2 BEACON.

Los datos de hoy ponen de relieve lo siguiente: La integración de tecnologías clave ha dado lugar a un rendimiento robusto y mejorado del proceso. La automatización mejoró la ejecución de la fabricación, incluyendo el aumento del rendimiento acumulado y la consistencia del proceso, y proporcionó un aumento de hasta tres veces en la capacidad del proceso, al tiempo que redujo la duración del proceso, el riesgo de contaminación y la variabilidad del operador. El producto farmacéutico cumplió de forma reproducible el umbral de alta viabilidad en 14 ejecuciones de desarrollo con células sanas y de donantes con rasgo drepanocítico y nueve ejecuciones clínicas GMP con células de pacientes con SCD.

El uso de la edición de bases en un proceso optimizado, cerrado y automatizado produjo un producto farmacéutico clínico con una pureza CD34+ consistentemente alta que osciló entre el 84% y el 95% y una tasa de edición que osciló entre el 88% y el 94%.